Takhzyro(拉那芦人单抗)获美国FDA优先审查：治疗2-12岁儿科患者!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。在3期临床试验中，Takhzyro治疗2-12岁儿科患者，将HAE发作减少了94.8%。
2022-10-20
生物谷推荐：9月必看的重磅级研究Top10！
转眼间9月份已经接近尾声了，这个月又有哪些亮点研究值得我们深入学习一下呢？小编根据本月新闻的类型、热度和研究领域筛选出了本月的重磅级研究Top10，与大家一起学习！
2022-09-29
首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时，均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%，并且得到维持。
2022-09-28
Cell Death and Disease: KCTD9是结直肠癌的一个潜在的预后和治疗靶点
根据最近的GLOBOCAN，根据国际癌症研究机构(IARC)的数据估计，2020年结直肠癌(CRC)的发病率在所有癌症中排名第三，死亡率排名第二。
2022-09-27
PCSK9反义药物ION449治疗高胆固醇血症：将LDL-C显著降低62.3%!
阿斯利康于2015年从Ionis获得ION449(AZD8233)许可，该药每月皮下注射一次，旨在降低肝脏中PCSK9的生成。
2022-09-27