上海交通大学夏强等团队通过体内基因编辑疗法YOLT-101为家族性高胆固醇血症提供根治新希望
本研究报道了一项正在进行的临床试验的中期结果，该试验旨在评估单次递增剂量YOLT-101用于HeFH患者PCSK9基因编辑的安全性、耐受性和有效性。
2026-03-10
Nature Materials：程强/魏妥团队开发新型LNP，将mRNA精准送达肺/肝/脾/胸腺/骨骼，实现器官精准先导编辑
PILOT 平台提供了一种可预测的方法学用于理性设计器官/组织特异性靶向的脂质纳米颗粒（LNP）有助于改进基于 mRNA 的基因编辑疗法的开发。
2025-09-03
NSR：华中科技大学罗志强等成功利用水凝胶生物电子技术实现脾神经慢性电刺激，用于无线电疗免疫调节疗法
该研究报告了一种脾神经无线刺激器(SpNWS ),它由可拉伸的高导电性水凝胶制成，用于慢性电免疫调节治疗。
2025-12-13
Cell Death & Differ：中山大学何斌/王自峰/刘强等发现KMT2D缺失驱动腺癌向鳞癌转化，并使TKI耐药性肺癌对AURKA抑制敏感
该发现揭示了KMT2D改变通过驱动染色质重编程促进腺癌向鳞状细胞癌转化，并确定了AURKA作为谱系特异性的治疗靶点，为克服TKI耐药提供了精准治疗策略。
2026-02-10
Cancer Discov：膳食干预助力免疫疗法，中山大学骆卉妍/徐瑞华/鞠怀强揭示食管鳞癌化疗免疫治疗的动态风险分层与个性化营养策略
该研究提供了ESCC精准化疗免疫治疗的首个代谢组学路线图，将基线预测、纵向监测和饮食调节整合为临床可作的范式。
2026-03-05
上海药物所柳红/李佳/黄河等破解白血病耐药新策略：新靶向药虽强却会引发肿瘤“反弹”，巧用老药“援军”拦截，实现1+1>2疗效
该研究开发了 DC551040，这是一种高效、选择性且不可逆的 LSD1 抑制剂，在 I 期 AML 临床试验（CTR20222026）中具有良好的耐受性。
2026-03-27