Cell子刊：舒易来团队报道AAV基因治疗后，遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明，PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具，而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具，三者结合可以有效进行听觉评估。
2025-05-30
司普奇拜单抗治疗季节性过敏性鼻炎III期研究数据发表于国际顶刊《Nature Medicine》
对于经常规治疗仍未控制的中重度季节性过敏性鼻炎患者，新型生物制剂司普奇拜单抗可显著改善其临床症状及生活质量。
2025-04-07
分子胶新药KPG-818治疗系统性红斑狼疮IIb期临床获CDE批准
近日，康朴生物医药宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已批准KPG-818胶囊开展用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）中重度皮损的IIb期临床试验。
2025-05-05
登上NEJM：中国学者开发in vivo CAR-T细胞疗法，成功治疗系统性红斑狼疮
该论文展示了对 5 例难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者的治疗效果，患者接受治疗后实现了 B 细胞的清除，疾病活动度降低，且未出现严重毒性作用。
2025-09-19
国产CAR细胞疗法，又双叒叕登上顶刊 Cell：BCMA-CAR-T治疗进行性多发性硬化症
CAR-T 细胞经过工程改造，能够靶向 B 细胞亚群上的特定抗原，在多种自身免疫疾病（例如系统性红斑狼疮）中展现出有潜力的治疗效果。
2025-10-17
国家中检院发布iPSC神经细胞新药治疗脊髓损伤突破性疗效及作用机制
该研究不仅为 XS228 新药注射液治疗脊髓损伤的疗效提供了强有力的临床前证据和论证，更揭示了 spNPG 治疗脊髓损伤的全球创新治疗机制。
2025-09-02
北京安定医院团队首次证实，ANK3可以预测liafensine治疗难治性抑郁症的疗效
所有次要终点也出现了统计学上的显著改善。两组的不良事件发生率相似。因此，ANK3可作为liafensine的疗效预测生物标志物，ANK3阳性的难治性抑郁症患者更有可能从liafensine中获益。
2025-09-16
《Science》刊发上海六院与复旦大学脑科学转化研究院联合成果：揭示造血干细胞移植治疗致死性遗传性脑白质病的有效性及其核心机制
这是全球首次在人类患者中系统验证基于造血干细胞移植的小胶质细胞替换策略的临床可行性与长期疗效。
2025-07-11
Zongertinib精准靶向HER2，高选择性带来低毒性，肺癌治疗迈入新时代
一款全新的口服靶向药物——Zongertinib（BI 1810631），在针对那些已经接受过治疗的HER2突变晚期或转移性NSCLC患者时，展现出了惊人的疗效和前所未有的安全性！
2025-05-03
Cell重磅：我国学者发现新型程序性细胞死亡方式——spectosis，为溶血相关疾病治疗打开新思路
这些实验结果不仅证实了 spectosis 的机制，更为溶血相关疾病以及炎症相关疾病的治疗提供了潜在靶点。
2025-04-22