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JAMA Ophthalmol:新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变

lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善,并证明了长期安全性。

2025-01-29

Clin Cancer Res:新型测试手段或能展现出个体化早期乳腺癌治疗的新前景

这些研究发现支持了RAD51测试在调整早期乳腺癌患者疗法策略上的潜力,未来的生物标志物的驱动研究(比如RADIOLA研究)就旨在验证RAD51在晚期乳腺癌中的作用。

2025-02-06

Nature:杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"

研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来

2025-02-15

基石药业在澳大利亚递交CS5001(ROR1 ADC)联合标准治疗一线DLBCL临床试验申请

3月6日,基石药业宣布公司管线2.0重磅产品CS5001(ROR1 ADC)联合标准治疗用于一线弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的Ib期临床试验申请已在澳大利亚成功递交。

2025-03-09

PLOS Biol:基于蛋白质的新型拮抗剂家族或有望帮助治疗人类白血病

本文研究结果或能用于抑制或促进表达G-CSFR的细胞归巢,而类似设计的细胞因子也能用来开发新型拮抗剂来对抗其它I型细胞因子受体。

2025-01-12

Cell Rep Med:揭示药物卢比替定在人类小细胞肺癌治疗中的免疫调节机制

本文研究结果表明,药物卢比替定疗法能上调SCLC患者临床样本中的MHC-I/II基因和CE8的表达,同时研究人员还提供了关于卢比替定对STING介导的多模态免疫激活影响效应的新见解。

2025-01-05

Nature Biotechnology:迈向市场的miRNA治疗——挑战与机遇

尽管miRNA治疗面临众多挑战,但它在疾病诊断中的应用前景依然光明。随着对miRNA生物学作用的深入理解,以及递送技术和靶向技术的进步,miRNA有望在未来的治疗中占据一席之地。

2024-11-09

首个随机对照人体实验证实,“换血疗法”能够逆转衰老,3个月治疗,让人平均年轻近3岁

一种现有的医疗手段——治疗性血浆置换(TPE),能够显著逆转健康成年人的生物学年龄,三个月的治疗后,生物学年龄平均年轻 2.61 岁!为人类对抗衰老带来了全新的希望。 

2025-06-24

Cell子刊:Fengfeng Bei/蒲军/范先群团队证实,这种新型AAV可用于呼吸系统和肺部疾病的基因治疗

该研究表明,AAV.CPP.16 对跨物种的呼吸道组织具有高度嗜性,并验证了通过鼻腔给药 AAV.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法,用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。

2025-05-26

瑞康曲妥珠单抗获批治疗HER2突变非小细胞肺癌,中国患者迎来高效低毒新疗法

近日,恒瑞医药的HER2靶向抗体偶联药物(ADC)瑞康曲妥珠单抗获国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人NSCLC患者。

2025-06-07