Nature:引导编辑技术应用新突破——刘如谦团队利用内源tRNA重编程实现无义突变遗传病的广谱治疗
研究者以具有冗余特征的内源性tRNA为靶点,利用引导编辑系统的广谱编辑能力,将其重编程为sup-tRNA,从而为携带不同类型无义突变的患者群体提供了相对统一的治疗选择。
2025-12-01
Nat Commun:SIM1基因锁定勃起功能障碍遗传密码,跨种族研究开辟精准治疗新路径
跨种族全基因组关联分析锁定51个勃起功能障碍相关遗传差异,SIM1基因被确认为核心调控因子,为该病机制研究与新药研发提供关键科学支撑。
2025-12-10
Cell:超越达尔文进化论,为拉马克“平反”,我国学者发现“获得性遗传”直接证据
水稻可以在没有任何 DNA 序列变化的情况下,仅通过 DNA 的甲基化修饰就将获得的适应性耐寒性状稳定遗传下去,从而证实了环境压力可以在不改变生物体 DNA 序列的情况下诱导可遗传的变化。
2025-05-26
临床意义未明变异(VUS)研究新范式,系统性破解遗传病变异解读难题
研究人员开发出一种强大的新技术,它如同一位技艺高超的“密码破译专家”,能够系统性地、大规模地解读这些基因“错字”的真实含义,为精准医疗的未来描绘了一幅激动人心的蓝图。
2025-06-28
Nature:告别“一种药治一种病”——重写单个tRNA基因,PERT策略有望通过“通用补丁”治疗数千种遗传病
研究人员利用先导编辑将细胞内冗余的内源tRNA基因转化为“抑制性tRNA”,提出了一种名为 PERT 的通用治疗策略。这不仅是一次技术革新,更是一场关于平衡“疗效”与“安全性”的深度生物学探索。
2025-11-22
解码专业选择背后的两大遗传主轴:技术vs.社交与实践vs.抽象
该研究首次大规模地系统揭示了:我们的基因不仅与我们能走多远的教育“高度”(即受教育年限)有关,更与我们走向何方的教育“宽度”(即所学专业领域)存在着千丝万缕的联系。
2025-11-07
Nature:35 万人基因组揭示 88% 遗传力,罕见变异+非编码区才是易胖、高血压的关键
来自澳大利亚昆士兰大学等机构的科学家们通过进行一项大型基因组研究,或许给出了迄今为止最接近真相的答案。
2025-11-14
Cell子刊:舒易来团队报道AAV基因治疗后,遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明,PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具,而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具,三者结合可以有效进行听觉评估。
2025-05-30