Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
里程碑突破：首款个性化碱基编辑疗法，成功治疗罕见遗传病，整个开发过程仅6个月
近日，费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法，并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。
2025-05-17
Nature：胚胎发育的"分子剧本"，研究人员破译生命最初168小时表观遗传密码
通过自主研发的TACIT单细胞表观遗传分析技术，研究人员首次实现了小鼠胚胎7种核心组蛋白修饰（H3K4me3、H3K27ac等）的全基因组单细胞解析，绘制出从受精卵到囊胚的完整“分子地图”。
2025-03-01
新冠后遗症的临床特征、发病机制和未来方向
深入探讨了SARS-CoV-2不同变体对长新冠（Long COVID）或COVID-19后期症状（PASC）的影响，同时，也讨论了疫苗接种和再次感染对长新冠的影响，以及这些因素如何增加研究和管理长新冠
2024-12-20
Nat Immunol：遗传修饰的自然杀伤性细胞有望在人类癌症免疫疗法中展现巨大希望
来自西班牙庞培法布拉大学等机构的科学家们找到了一种方法让NK细胞能突破肿瘤的防御，并重新获得战斗的力量。
2025-04-08
Cell Genomics：广州医科大学等单位联合开发单细胞CRISPR扰动技术破解复杂遗传位点调控难题，揭示隐性调控新机制
通过创新的单细胞CRISPR干扰（CRISPRi）与激活（CRISPRa）联合扰动技术，首次在复杂遗传位点中系统解析了功能调控元件（CRE）的"多因果"调控模式。
2025-08-31
Nat Commun：科学家揭示与神经发育疾病相关的脑细胞的独特特征
本文研究结果表明，第5层IT神经元对于自闭症尤为易感，在随后研究中，研究人员还将会调查是否自闭症风险基因会影响第5层IT神经元的连接和对信息的处理过程。
2025-01-13
北大/清华合作Science论文：汤富酬/纪家葵团队开发新技术，揭示小鼠早期胚胎发育的表观遗传调控机制
该研究首次报道了适用于单细胞样本起始的 ATAC-seq 技术——scNanoATAC-seq2。
2025-04-03