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Nature子刊:AAV基因治疗遗传性心脏,即将开展临床试验

在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后,下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病(ACM)患者中的临床治疗潜力。

2023-12-20

基因疗法可以逆转罕见的遗传性DOOR综合征

几十年来,人们对癌症和心脏病等常见疾病进行了大量研究,这些疾病的治疗方法因此得到了极大的推进。

2023-12-01

磁共振成像如何区分心脏淀粉样变和肥厚型心肌病

研究人员利用心血管磁共振成像数据对60名肥厚型心肌病患者和60名心脏淀粉样变患者进行了对比研究,旨在查看这些参数是否可以区分这两种病情。

2023-11-02

哈尔滨医科大学发现SIRT5治疗可能是一种有希望的可以减轻糖尿心肌病的靶点

本研究揭示了sirt5介导的GSTP1赖氨酸脱酰化在DCM小鼠氧化应激和焦亡中起保护作用的新机制。具体来说,SIRT5在心脏保护中的关键作用似乎至关重要。

2024-03-18

Circulation:兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常

研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估,未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。

2023-11-21

舒易来团队综述遗传性耳聋基因治疗的进展、前景及挑战

内耳基因治疗的不断发展为遗传性耳聋的治疗提供了新的希望,并为其他遗传性疾病的治疗提供了新的借鉴。

2023-11-03

抑郁症、冠状动脉疾病共心肌病风险的惊人关联及治疗新曙光

研究人员利用一种称之为转录组全关联性扫描的技术绘制出了参与调节与冠状动脉疾病和抑郁症相关基因表达的单核苷酸多态性图谱(即遗传变异图谱)。

2024-04-11

Circulation | 空军军医大学吴元明/刘丽文等合作发现心肌病的致病新机制

该研究发现FARS2是遗传性心肌病的潜在致病基因,FARS2缺乏通过损害线粒体稳态和破坏MQC系统导致心脏肥厚。

2024-03-08

某些遗传性眼病中的视力丧失可能是由于肠道细菌进入眼睛引起

研究揭示了一种将视网膜变性与肠道联系起来的全新机制,此次发现可能会对更广泛的眼部疾病产生影响。

2024-03-13

刘如谦团队最新论文,使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑,修复遗传性失明

值得一提的是,2023年10月份,刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示,将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。

2024-01-10