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Nature子刊:冯团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入,用于遗传病治疗

研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入,实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量,在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入,恢复了凝血因子Ⅸ的表达,从而恢

2022-12-02

Sci Adv:科学家发现儿童视网膜母细胞瘤的新型分子驱动子

来自德克萨斯大学西南医学中心等机构的科学家们通过研究发现,名为雌激素相关受体γ(ESRRG)的特殊分子或会在视网膜母细胞瘤中变得异常活跃并促进肿瘤细胞的生存。

2022-10-18

《自然》子刊:冷泉港实验室李教授团队找到了「管不住嘴」的神经通路

通过大量实验,研究人员为杏仁核IPAC-Nts神经元驱动享乐型进食提供了新的认识,揭示了IPAC-Nts神经元接受感官刺激信号并投射至LHA,进而引起摄食行为这一神经环路。这项研究为过度摄食的调控机理

2022-11-22

早产儿视网膜病变(ROP)新药!Eylea(阿柏西普)日本获批、美国进入优先审查:疗效高于激光手术!

ROP特征是血管生长不完全,导致眼内VEGF水平升高及血管异常生长。Eylea是一种VEGF抑制剂,能够有效治疗ROP。

2022-10-17

PNAS:精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病

在一篇新的论文中,研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病(inherited retinal disease, IRD)中实现了精确的基因校正和疾病拯救。

2022-09-27

Journal of Neuroscience:研究揭示糖尿病性视网膜病变分子细胞机制

该研究利用斑马鱼模型模拟糖尿病性视网膜病变进程,揭示该类疾病发病起源于视锥细胞损伤而非传统认为血管病变,并揭示了早期糖尿病性视网膜病变中视锥细胞损伤的分子机制,为探索该疾病发病机理提供新的实验依据。

2022-09-26

罗氏Vabysmo在欧盟获批:治疗2种视网膜疾病!

Vabysmo(faricimab)是第一个被批准用于眼部治疗的双特异性抗体,标志着nAMD和DME的重大进步。

2022-09-23

Nature子刊:李团队发现驱动垃圾食品饮食的神经元,或带来更好的减肥方式

李波教授大脑杏仁核中发现了一组神经元会驱动小鼠进食,即使在它们不饿的情况下。当小鼠吃高脂肪和含糖的食物时,这些神经元会被激活,并引发一种所谓的“享乐性饮食”的行为,也就是为了快乐而不是为了生存而进食。

2022-10-26

GUT:浙大一院梁廷团队开发胰腺癌和肝癌早筛模型,准确率突破90%!

这项研究通过多中心、大样本的外周血免疫细胞亚群检测揭示了外周血免疫细胞亚群紊乱对于肿瘤发生发展的影响,开发了一种可早期高效诊断肝癌和胰腺癌的早筛模型,为癌症早筛提出了一个新策略和新方向。

2022-10-27

Science:出生前后视网膜活动推动了小鼠上丘中触摸和视觉回路的分离

在一项新的研究中,来自西班牙最高科研理事会和埃尔切米盖尔-埃尔南德斯大学的研究人员发现出生前后视网膜发出的活动波推动了触觉和视觉的分离。

2022-08-23