vutrisiran在欧盟申请上市：3月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
Cell Rep：特殊蛋白或能保护机体抵御神经变性疾病的发生和侵袭
2021年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --eIF5模拟蛋白（5MP）是一种翻译调节性蛋白，其能与小核糖体亚单位结合并调节其活性，5MP被认为能重编程癌症中癌基因的非AUG翻译率，但其在控制非AUG启动的有害重复肽产物（比如在脆性x相关震颤共济失调综合征中观察到的FMRpolyG产物）的合成中所扮演的角色尚不清楚。我们都知道，细胞能以极快的速度精确地
Nature：恢复“伴侣”蛋白的功能或能预防诸如阿尔兹海默病等神经变性疾病患者机体中毒性斑块的积累
来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院等机构的科学家们通过研究首次揭示了恢复蛋白质DAXX和一大群类似蛋白质的水平如何防止已知的能驱动阿尔兹海默病和其它神经变性疾病的“恶劣”蛋白质的错误折叠以及引发癌症的特定突变，相关研究结果或有望帮助开发新型靶向性策略来恢复旨在保持关键蛋白质控制和预防疾病的生物系统的功能和平衡。
Science：揭示视网膜波通过模拟未来视流实现视觉运动检测
2021年7月23日讯/生物谷BIOON/---小鼠视觉系统的基本回路特征在视觉开始之前就出现了，使小鼠能够在睁眼时立即感知物体和探测视觉运动。小鼠的视觉系统如何在没有结构化的外部感觉输入的情况下，在睁眼时实现自我组织，目前还不是很清楚。在没有感觉驱动的情况下，发育中的视网膜会以传播波的形式产生自发活动。过去的研究工作已表明，自发的视网膜波提供了相关的活动，
人类神经变性疾病蛋白或与胆固醇代谢缺陷有关！
2021年8月10日 讯 /生物谷BIOON/ --胆固醇的代谢在中枢神经系统（CNS）中能自主运作，其中大部分的胆固醇会驻留在髓磷脂中，近日，一篇发表在国际杂志Journal of Cell Biology上题为“TDP-43 mediates SREBF2-regulated gene expression required for oligodendro
Cell：一种激活CaMKII的基因疗法可保护视网膜神经节细胞，阻止青光眼引起的视力下降
2021年7月23日讯/生物谷BIOON/---青光眼是造成视觉障碍和失明的主要原因。在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员发现在一种青光眼小鼠模型中，一种基因疗法能保护视神经细胞并保存视力。这一发现为开发针对青光眼的神经保护疗法提供了一条道路。相关研究结果于2021年7月22日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Preservat
神经变性疾病研究领域重要研究成果解读！
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在人类神经退行性疾病研究领域取得的新成果，分享给大家！利用具有时空分辨率的邻近标记和定量蛋白质组学筛选STING转运辅助因子。图片来源：Nature, 2021, doi:10.1038/s41586-021-03762-2。【1】Nature：C型尼曼-匹克病竟与免疫蛋白STING有关，抑制STING或可
PNAS：增加HtrA1基因表达有潜力治疗老年性黄斑变性
2021年7月27日讯/生物谷BIOON/---老年性黄斑变性（AMD）是全世界不可逆转失明的一个主要原因，也是55岁及以上美国人失明的主要原因。在一项新的研究中，来自美国犹他大学的研究人员解释了为什么携带与老年性黄斑变性（AMD）产生密切相关的一组基因变异的人可能会患上这种疾病，并确定了减缓甚至逆转疾病进展的潜在治疗途径。相关研究结果发表在2021年7月2
加拿大研究人员开发出治疗糖尿病视网膜病变的药物
多伦多大学Stéphane Angers教授领导的团队，开发了一种合成抗体可治疗糖尿病视网膜病变，或可逆转常见的糖尿病并发症，为治疗糖尿病视网膜病变等眼病带来了新希望。糖尿病视网膜病变是一种会导致失明的病变，影响约30％的糖尿病患者，其原因主要是Wnt通路被破坏。Wnt通路是一种阻止分子进入视网膜的生理屏障，对于血-视网膜屏障的形成和