刘如谦兑现承诺:首款先导编辑疗法IND获批,将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验,是一项跨国、首次人体试验,旨在评估先导编辑疗法(编号PM359)在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
英矽智能泛TEAD抑制剂ISM6331获FDA孤儿药认定与临床试验许可,用于治疗间皮瘤
研发团队在第一轮化合物生成中成功获得3个具有前景的苗头化合物系列,并在Chemistry42 提供的亲和力和新颖性评分等辅助信息的基础上进一步开展分子优化,最终得到临床前候选化合物ISM6331。
默沙东21价肺炎疫苗获批上市
6月17日,默沙东宣布FDA已批准其21价肺炎球菌结合疫苗Capvaxive(V116)的生物制品许可申请(BLA),这意味着V116成为首个专为成人设计的肺炎球菌结合疫苗。
礼来阿尔茨海默病新药Donanemab获FDA批准上市
Donanemab是一款与β淀粉样蛋白(Aβ)亚型N3pG结合的单抗,能够与AD患者大脑中沉积中的β淀粉样蛋白结合,从而促进患者大脑中淀粉样斑块的清除。
上海长征医院廖万清院士获评上海市“医德之光”
“医德之光”由上海尚医医务工作者奖励基金会、上海医药卫生行风建设促进会主办,通过奖励本市卫生健康系统高尚医德的医务工作者和团队,树立医德楷模、彰显行业新风。
诺华「卡马替尼」在华获批上市
盐酸卡马替尼片是一种口服生物利用度高、高选择性的特异性MET受体酪氨酸激酶(c-Met)抑制剂,可有效抑制MET及MET介导的下游信号蛋白的磷酸化,从而抑制肿瘤细胞的增殖和迁移。
赛诺菲CD38单抗新适应症获FDA受理并获优先审评资格
尽管多发性骨髓瘤治疗在近期取得了进展,但临床对一线治疗方法的需求仍未得到满足,特别是对于那些不符合移植条件的患者,他们可能面临不良预后
肥厚型心肌病突破性进展,首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批
玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂,它直接针对HCM的核心病理生理机制,有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成,减轻了心肌的过度收缩。
Ionis反义寡核苷酸新药获FDA优先审查,预计年底上市
Olezarsen(IONIS-APOCIII-LRx)是一种新型N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)结合的反义寡核苷酸,靶向肝脏APOC III mRNA,可以选择性地抑制APOC III的合成。