Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。
2024-11-10
原来脂肪外泌体在捣鬼!J Biomed Sc:阻断SIRPα-CD47轴,能让巨噬细胞清理脂肪外泌体,改善代谢抗肥胖!
研究发现饮食诱导的肥胖改变脂肪组织外泌体的脂质和miRNA谱,其中vWAT-Exos促进肥胖相关代谢紊乱,而阻断SIRPα-CD47轴可增强巨噬细胞对其吞噬,改善代谢,为肥胖治疗提供新策略。
2025-03-20
世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人,来自中国,目前恢复情况良好
这篇 Nature 论文中报道的移植手术,采用了异位辅助肝移植方案,将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内,而不切除患者原有肝脏。
2025-04-03
乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,获FDA批准进行首例基因编辑猪肝脏移植人体试验
这几十年的研究证明,动物器官(猪器官)可能改写器官短缺的困境。我们可预测,未来猪器官(猪肝脏、猪心脏、猪肾脏)或能帮助患者在等待移植期间维持生命,甚至恢复器官功能。
2025-04-18
Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
沉默的X染色体竟是关键!Science子刊:本应沉默的X染色体在老年时开始表达增强大脑连接的基因
这项研究不仅揭示了女性长寿和认知健康的潜在机制,还为开发抗衰老疗法提供了新的方向。
2025-03-13
傲诺拉炫彩乳房假体在华上市,重塑自然美胸标准
2025-04-28