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Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命

研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP  R37X 编辑。

2025-01-19

一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关

2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。

2024-11-10

原来脂肪外泌在捣鬼!J Biomed Sc:阻断SIRPα-CD47轴,能让巨噬细胞清理脂肪外泌,改善代谢抗肥胖!

研究发现饮食诱导的肥胖改变脂肪组织外泌体的脂质和miRNA谱,其中vWAT-Exos促进肥胖相关代谢紊乱,而阻断SIRPα-CD47轴可增强巨噬细胞对其吞噬,改善代谢,为肥胖治疗提供新策略。

2025-03-20

世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人,来自中国,目前恢复情况良好

这篇 Nature 论文中报道的移植手术,采用了异位辅助肝移植方案,将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内,而不切除患者原有肝脏。

2025-04-03

基因编辑前夜的抉择——一文读懂PGT-M技术的是与非

PGT-M的世界里没有简单的对错,只有一系列艰难的权衡。它迫使我们去思考:我们希望技术在多大程度上介入生命的开端?

2025-07-09

乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,获FDA批准进行首例基因编辑猪肝脏移植人体试验

这几十年的研究证明,动物器官(猪器官)可能改写器官短缺的困境。我们可预测,未来猪器官(猪肝脏、猪心脏、猪肾脏)或能帮助患者在等待移植期间维持生命,甚至恢复器官功能。

2025-04-18

Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失

研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。

2025-01-16

沉默的X染色竟是关键!Science子刊:本应沉默的X染色在老年时开始表达增强大脑连接的基因

这项研究不仅揭示了女性长寿和认知健康的潜在机制,还为开发抗衰老疗法提供了新的方向。

2025-03-13