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镰状细胞病治疗更温和,新载体铸就“超级血红蛋白”!

这项I/II期临床试验,大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓,转而采用了一种“减毒预处理”(Reduced-Intensity Conditioning, RIC)方案,仅使用单剂量的美法仑。

2025-06-02

揭示造血干细胞CRISPR基因编辑的意外不良后果

这项研究提出了克服基于 HDR 编辑的 HSPC 基因疗法关键障碍的策略,为提高其在临床应用中的疗效和安全性提供了框架。

2025-06-10

Science :用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍,实现人类细胞高效基因插入!

这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力:相比野生型CAST,其平均基因插入效率提升了超过420倍,最高可达10-30%!

2025-05-19

Nature子刊:高彩霞团队开发反向先导编辑系统,在人类细胞中实现高效、精准基因编辑

这些结果表明,Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统,拓宽了基因组编辑范围,显著提高了编辑效率,并在精准度和安全性方面展示了显著优势,有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。

2025-06-05

不同物种造血干细胞的差异或为阐明衰老机制提供了新的见解!

本文研究结果既揭示了机体血液中群体动态的保守特征,也描绘出了寿命较短的小鼠机体中年龄相关的体细胞进化的独特模式。

2025-03-10

Science子刊:肌肉干细胞的生物钟在肌肉修复中起着重要作用

研究发现,肌肉干细胞的生物钟也会影响损伤后NAD+的产生,其中NAD+是一种存在于所有细胞中的辅酶,对在体内产生能量至关重要,并参与数百种代谢过程。

2025-03-09

PNAS:发现攻守兼备的RORγt+树突细胞在人体免疫反应中起着重要作用

RORγt+树突细胞的双重功能也为新的治疗可能性打开了大门。例如,科学家们可以通过靶向这些细胞来抑制过度活跃的免疫系统,或者增强免疫系统。

2025-03-02

T细胞如何解锁脑部疾病精准治疗的潜能?

通过利用脑部特定抗原作为“导航信标”,他们成功将T细胞的治疗功能限定在中枢神经系统内部,并有效改善了小鼠脑肿瘤和神经炎症模型的病理症状。

2024-12-15

研究发现星形胶质细胞在神经炎症条件下的亚状态转变过程

研究揭示了星形胶质细胞在神经炎症条件下的亚状态转变过程,为星形胶质细胞的异质性理论提供了实验证据。

2025-01-16

Nat Immunol:三种药物组成的混合制剂有望增强CAR-T细胞疗法的疗效

本文研究结果表明,战略性靶向性激酶的短暂药理学抑制或能维持CAR-T细胞的干细胞样特征并改善其抗肿瘤活性。

2025-01-29