Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
Nature Medicine：I型糖尿病的治疗突破：司美格鲁肽能否成为新选择？
司美格鲁肽的应用标志着T1D治疗迈向了个性化、多样化的新时代。通过进一步研究，其适用范围可能扩大至更多患者群体，包括代谢综合征患者及多种胰岛素治疗效果不佳者。
2025-01-19
柳叶刀：GLP-1类药物遇挫，对帕金森病患者没有任何治疗益处
这项 3 期、多中心、双盲、平行组、随机、安慰剂对照临床试验显示，每周 1 次，持续 96 周的艾塞那肽治疗帕金森病患者，没有显示出任何治疗益处。
2025-02-09
Nat Commun：DNA测序手段或能预测晚期前列腺癌患者的治疗预后
本文研究结果表明，尽管在3期试验中使用了强效的雄激素受体抑制剂，但使用AR-ctDETECT测试手段确定为ctDNA阳性的mCRPC患者的生存率或许较低。
2024-12-30
Nature Immunology：卢伟强/刘明耀团队发现肿瘤免疫新机制，并找到潜在治疗药物
该研究揭示了由 HCAR1 驱动的 CCR2 阳性的多形核髓源性抑制细胞（CCR2+ PMN-MDSC）的募集是一种免疫抑制新机制。
2025-02-07
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
Cancer Cell：王存/高强/覃文新团队提出免疫治疗新策略——靶向肿瘤起始细胞免疫特权，增强癌症免疫治疗
研究团队提出联合靶向PD-1和CD155的治疗策略，不仅能够清除这些肿瘤起始细胞，还能减少肿瘤微环境中免疫抑制性中性粒细胞的浸润。
2024-11-20
ABCC1竟成癌细胞抵抗PROTAC治疗的关键“屏障”
本研究利用遗传筛选确定ABCC1是癌细胞中主要的PROTAC耐药因子，它通过排出MZ1水解产物限制其疗效，且在不同癌细胞系及对多种PROTACs的作用有差异，同时还发现了其他相关耐药和易感因子。
2025-02-06