Nature：小胶质细胞替换疗法，治疗致命大脑疾病
研究发现，在稳态条件下，小胶质细胞向神经元递送溶酶体酶 β-己糖胺酶（Hex），用于降解神经节苷脂 GM2，GM2 是维持神经元细胞膜结构与功能的关键成分。
2025-08-19
Nature Medicine：CAR-T疗效“先知”——InflaMix模型精准预测，助力患者选择
研究人员创新性地构建了一个名为“InflaMix”（炎症混合模型）的预测模型，它就像一位经验丰富的“预言家”，仅凭患者在CAR-T治疗前的14项关键指标，就能初步洞察治疗的成败。
2025-04-05
Brain新研究：SSPOP基因复合杂合突变诱发儿童癫痫，多模型证实其功能与致病机制
研究发现3个无关联家庭的4名儿童携带SSPOP基因复合杂合突变，伴癫痫和发育障碍；证实SSPOP为功能基因，斑马鱼模型验证其致神经发育异常和癫痫样放电，明确其致病作用。
2025-10-31
Nature：同时靶向PIKfyve和KRAS-MAPK可在临床前模型中根除胰腺癌
在这项新的研究中，研究人员专注于PIKfyve，这是一种酶，已被确定为其他癌症类型的溶酶体靶点，包括血液恶性肿瘤。
2025-04-27
Cell：遗传变异可导致复杂疾病的不同临床特征
在这项研究中，该团队发现主要变异和次要变异之间的关系因研究队列是从主要是健康个体的资源库中选取，还是从具有相似临床特征（如自闭症）的个体资源库中选取而有所不同。
2025-10-16
Science：空气污染驱动神经退行性疾病的机制
空气污染物PM2.5暴露会诱导α-突触核蛋白形成特异性致病毒株（PM-PFF），优先引发路易体痴呆（LBD）特有的认知障碍与神经病理变化，揭示了环境因素驱动神经退行性疾病的关键分子机制。
2025-09-20