基石药业合作伙伴Blueprint Medicines获得美国FDA授予其阿伐替尼（avapritinib）突破性疗法认定，用于治疗中重度惰性系统性肥大细胞增多症（SM）
近日，基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其抗肿瘤药物阿伐替尼（AYVAKITTM，avapritinib）突破性疗法认定，用于治疗中重度惰性系统性肥大细胞增多症（SM）。阿伐替尼是一款由Blueprint Medicines公司开发的一款强效、高选择性口服KIT和PDGFRA抑制剂。2018年
NEJM两项临床试验结果表明：新型基因疗法或有望治疗镰状细胞性贫血症
2020年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自美国、德国、加拿大和法国的科学家们通过研究开发出了能靶向治疗镰状细胞性贫血(sickle-cell anemia)的新型基因疗法。在第一篇研究报告中，研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统增强
通过将T细胞重编程为干细胞样的记忆细胞来增强免疫疗法的治疗效益！
2020年12月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Immunology上的研究报告中，来自乔治城大学等机构的科学家们通过研究表示，免疫系统T细胞或能被重编程为可再生的干细胞样记忆细胞（TSCM），其是一种长寿且高度活跃的超级免疫细胞，具有很强的抗肿瘤活性。重编程过程涉及一种研究人员开发的新方法，其能抑制名为MEK1/2
mSphere：调节微生物组能够治疗自闭症
根据疾病研究中心的数据，每年54名儿童中有1名被诊断出患有自闭症谱系障碍（ASD），而且这一数字一直在上升。该疾病通常在儿童早期就出现，会引起困惑，终生的发育障碍，并影响社交技能，沟通，人际关系和自我控制。
基于多能干细胞的细胞疗法的未来与挑战！
2020年11月23日 讯 /生物谷BIOON/ --诸如胚胎干细胞（ESCs）和诱导多能干细胞（iPSCs）等人类多能干细胞或能为科学家们开发治疗难治性疾病和损伤的细胞疗法提供前所未有的机会，如今ESCs和iPSCs都已经用于临床试验中；然而研究人员仍然遭遇到了限制这些干细胞使用的实际问题，包括其固有的致瘤特性、免疫原性和异质性等。近日，一篇刊登在国际杂志
揭秘科学家们如何利用组织干细胞来开发新型靶向性再生医学疗法！
2020年11月25日 讯 /生物谷BIOON/ --干细胞（SCs）能够维持组织稳态并修复创伤，尽管在组织结构和再生需求方面存在一定差异，但干细胞在微环境生境沟通从静态过渡到再生状态方面通常会遵循相似的模式，日前一篇发表在国际杂志Cell Stem Cell上题为“Tissue Stem Cells： Architects of Their Niches”
间充质干细胞疗法！诺华与Mesoblast签署许可协议：remestemcel-L治疗急性呼吸窘迫(ARDS)!
remestemcel-L治疗COVID-19相关ARDS的存活率高达83%。
Sci Adv：中国科学家揭示肠道微生物群落的缺失与儿童患自闭症谱系障碍之间的密切关联！
2020年11月4日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自北京大学等机构的科学家们通过研究在自闭症谱系障碍（ASD，autism spectrum disorder）儿童机体中发现了肠道微生物的缺失，文章中研究人员揭示了出现这一现象的机制和原因。此前研究结果表明，肠道微生物组的问题或许是儿
Open Biol：干细胞研究或有望助力未来再生医学疗法的开发进程
2020年11月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Open Biology上的研究报告中，来自来自葡萄牙古尔本涅西亚研究所(Instituto Gulbenkian de Ciencia ，IGC)等机构的科学家们通过研究指出，干细胞或能为未来再生医学疗法的开发提供新的思路。干细胞被认为是未来进行再生医学研究最有潜力的工具之一，因为
