渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
2025-01-25
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
两项独立研究发现，GLP-1RA与痴呆症风险降低约40%相关，SGLT2抑制剂相关性存疑
胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RAs）确实与痴呆症风险下降显著相关，大约下降40%。
2025-04-12
科学家发现，妊娠24周血浆炎症蛋白与后代神经发育障碍风险增加49%、自闭症风险增加176%有关
母亲妊娠期的炎症蛋白质组水平较高与后代10岁内的NDD风险升高49%有关，其中自闭症和以注意力缺陷为主的ADHD风险分别升高176%和57%。
2025-03-15
Cell：一项大规模研究鉴定700种与抑郁症相关的遗传变异
在这项新的研究中，作者在个体的遗传密码中发现了总共近700种与抑郁症发展有关的变异，其中近一半以前从未与抑郁症相关，涉及308个特定基因。
2025-01-21
系统性硬化症患者的新希望！Sci Re：脂肪间充质干细胞外泌体可抑制TGF-β1/Smad3轴，缓解皮肤纤维化！
研究发现脂肪间充质干细胞及其分泌的外泌体，可抑制TGF-β1/Smad3轴，减少皮肤成纤维细胞胶原合成，改善博来霉素诱导的小鼠皮肤纤维化，外泌体有望用于系统性硬化症皮肤纤维化治疗。
2025-03-24
新冠后遗症的临床特征、发病机制和未来方向
深入探讨了SARS-CoV-2不同变体对长新冠（Long COVID）或COVID-19后期症状（PASC）的影响，同时，也讨论了疫苗接种和再次感染对长新冠的影响，以及这些因素如何增加研究和管理长新冠
2024-12-20
皇冠靶点”迎来新方案 赛诺菲抗CD38单抗两项适应症在华获批
随着艾沙妥昔单抗的入场和更多适应症拓展，中国MM治疗格局或迎来变革。同时，赛诺菲在MM外的想象空间，我们也将拭目以待。
2025-01-28