柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
JAMA子刊：“减肥神药”司美格鲁肽或增加这种可导致失明的视网膜疾病风险
该研究表明，在这项队列研究中，使用 GLP-1 受体激动的糖尿病患者与未使用该类药物的糖尿病患者相比，发生新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的风险高出一倍多。
2025-06-17
Mil Med Res：干细胞"补丁"成功修复大鼠视网膜，视觉功能显著改善，为失明治疗带来新曙光
本研究利用人干细胞来源的视网膜色素上皮与视网膜类器官共移植物治疗激光损伤大鼠视网膜，发现其可促进视网膜结构重建，改善视觉功能，为治疗视网膜损伤及退行性疾病提供了新方法。
2025-06-05
JAMA子刊：司美格鲁肽与罕见失明症有关
使用司美格鲁肽治疗2型糖尿病的人被诊断为非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）的可能性要高出4倍多，而那些使用司美格鲁肽减肥的人被诊断为NAION的可能性要高出7倍多。
2024-07-05
刘如谦团队最新论文，使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑，修复遗传性失明
值得一提的是，2023年10月份，刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示，将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。
2024-01-10
武汉科技大学姚凯团队开发新型CRISPR工具，逆转遗传性失明
研究团队将先导编辑（Prime Editor）与无PAM序列限制的spCas9突变体SpRY相结合，构建了一种新的、通用型CRISPR系统——PESpRY。PESpRY可以被编程来纠正许多不同类型的基
2023-03-20
STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
2023-02-10