新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验，修复患者免疫细胞功能
与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比，先导编辑的用途更广泛且更具可预测性，能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。
2025-05-22
Cell：利用人工智能设计的DNA片段首次控制健康哺乳动物细胞中的基因
这项研究可能会为基因疗法开发人员带来新的方法，只在需要调整的细胞或组织中增强或抑制基因的活性。它还为微调患者体内基因的新策略铺平了道路，使治疗更有效并减少副作用。
2025-05-24
Nature Genetics：中国农大杨宁/胡晓湘团队等构建鸡的多组织基因表达遗传调控图谱
ChickenGTEx 项目提供了一个全面的资源，涵盖了 28 种组织中五种转录标记的遗传调控效应。
2025-04-10
Nat Mach Intell：新型人工智能模型或能预测基因突变对特定人类疾病的影响效应
来自 Cedars-Sinai 医疗中心等机构的科学家们通过研究开发了一种名为 DYNA 的新型人工智能模型，其有望成为精准医疗领域的“超级英雄”为个性化医疗和靶向治疗开辟全新道路。
2025-04-24
ProfiLER-02研究深度剖析晚期肿瘤广泛基因检测的真实价值
ProfiLER-02研究给出的答案是：“广”能发现更多潜在机会，也能让稍多一点的人尝试新疗法，但在目前条件下，这种优势并未直接转化为更好的生存结局。
2025-04-09
Nat Commun：猎杀人类亨廷顿病的“基因剪刀”！科学家发现潜在治疗新靶点
来自托马斯杰斐逊大学等机构的科学家们通过进行一系列实验揭示了FAN1在亨廷顿病中的作用机制，并为未来的治疗提供了新的方向。
2025-05-25
PPP2R1A基因突变预示患者良好预后
管研究样本量有限，且可能存在其它突变对治疗反应的潜在影响，但这些发现为免疫检查点阻断疗法及其它癌症类型的免疫治疗提供了重要的参考和新的研究方向，有望改善患者的临床预后。
2025-07-03
Nature：人体组织中的体细胞镶嵌现象，科学家揭秘人类健康与疾病背后的基因秘密
SMaHT网络的研究成果将为人类健康和疾病研究带来深远的影响，通过对体细胞变异的全面分析，研究人员就能更好地理解体细胞变异在正常组织中的发生规律，以及其是如何影响细胞的表型和功能的。
2025-07-04
世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人，来自中国，目前恢复情况良好
这篇 Nature 论文中报道的移植手术，采用了异位辅助肝移植方案，将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内，而不切除患者原有肝脏。
2025-04-03
Nat Cell Biol：单细胞新RNA测序在单次转录爆发层面上揭示了转录原理
通过改进的单细胞新RNA测序技术（NASC-seq2），研究深入揭示了转录爆发的动力学原理，发现了合成率在决定转录爆发规模中的关键作用。
2024-09-26