Nat Commun:：新研究对原发性家族性脑钙化提出新见解
原发性家族性脑钙化可由多个基因发生的突变引起，人们正在努力找出这些基因。如今，通过国际合作，这些作者发现了一个可能与这种疾病有关的新基因。
2024-03-25
研究揭示原发性失眠治疗药物的有效性和耐受性
北京大学第六医院院长陆林院士团队全面评估了不同药物在治疗原发性失眠的有效性和耐受性等方面的优劣势，为临床治疗原发性失眠障碍提供循证依据。
2024-01-19
Cell子刊：研究揭示CMPK2基因缺陷导致线粒体障碍和家族性脑钙化症
中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心熊志奇研究组、福建医科大学附属第一医院神经内科陈万金/王柠团队、山东大学齐鲁医院焉传祝/赵翠萍团队合作，在
2022-12-01
罕见原发性免疫缺陷新药！口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在美国进入优先审查！
leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种原发性免疫缺陷）治疗带来一款疾病修正靶向疗法。
2022-09-29
Gut: 自体调节性T细胞转移治疗难治性溃疡性结肠炎伴发原发性硬化性胆管炎
溃疡性结肠炎(UC)是IBD的主要疾病之一，以慢性、反复的肠道炎症为特征。UC是一种全身性疾病，不仅表现在肠道，还表现在肠道外器官，包括皮肤、关节、眼睛和肝胆管。
2022-04-28
ANN ONCOL：转移性激素敏感前列腺癌中原发性前列腺肿瘤的转录谱及其与临床结局的相关性分析
这项研究探索了mHSPC患者在ADT前获得的全面基因表达谱，其有可能预测单独ADT的治疗结果以及化疗、激素治疗益处。这是第一个发表的使用原发性PC标本的mHSPC全转录组分析的研究，也是从随机临床试验中唯一与ADT和化疗激素治疗临床结果相关的报告。
2021-09-04
多发性硬化症新药！赛诺菲脑渗透性BTK抑制剂SAR442168 IIb期临床成功，显著降低疾病活动！
研究达到主要和次要终点。磁共振成像显示，SAR442168显著降低了与多发性硬化症（MS）相关的疾病活动性。SAR442168有潜力成为解决大脑中MS损伤来源的第一个疾病修饰疗法。
2020-04-24
原发性免疫性血小板减少症(ITP)新药！和铂医药FcRn靶向抗体HBM9161获批启动无缝II/III期临床！
2020年04月16日讯 /生物谷BIOON/ --和铂医药（Harbour BioMed）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其治疗性抗体HBM9161的新药临床试验申请（IND），启动一项无缝设计的II/III期临床试验，评估HBM9161治疗成人免疫性血小板减少症（ITP）的安全性和有效性。该批准允许在II期试验后首个中期分析后直接进入I
2020-04-16