Cell子刊：靶向抗苗勒管激素信号，预防和治疗多囊卵巢综合征
在这项新研究中，研究团队发现，小鼠在青春期前暴露于高水平的 AMH 会导致两性出现类似 PCOS 的生殖和代谢缺陷。
2025-04-16
Nature Medicine：破冰者登场，干细胞疗法为阿尔茨海默病治疗打开全新维度
骨髓源间充质干细胞疗法Laromestrocel在49例轻度AD患者中，不仅将海马体，这个记忆的保险箱的萎缩速度降低61.9%，更实现了全脑体积保护率达48.4%的惊人效果。
2025-03-16
Nature Biotechnology：李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器，用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE，该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
2025-04-04
The Lancet：临床试验表明GLP-1药物对帕金森病患者的治疗疗效甚微
研究人员发现，在96周试验过程中，使用艾塞那肽的研究组在任何一点上都没有表现出优势；在客观检查患者的运动、其自己报告的症状炎症程度或影像学发现方面并没有表现出任何益处。
2025-02-11
精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响，不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。
2025-02-03
渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
2025-01-25
