Molecular Therapy: Nucleic Acids一种潜在的基于RNA的治疗方法来抑制癌症
多形性胶质母细胞瘤(GBM；IV级)是最致命和最耐药的原发中枢神经系统肿瘤，约占所有胶质瘤的50%，复发率高，总生存期不到8.5个月。GBM起源于星形胶质细胞，其发病率约为4.17/10万人/年。
Lancet 子刊：科学家利用人工智能工具识别出人类5种心力衰竭亚型
来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们通过研究识别出了五种心力衰竭亚型，其或能被潜在用来预测个体患者未来患病的风险。
Nature子刊：魏文胜团队开发不依赖CRISPR的线粒体碱基编辑器
该研究开发了一种名为mitoBE的全新线粒体单碱基编辑工具，该工具不依赖于DddA系统。mitoBE不仅能够高效地实现A to G或C to T的单碱基编辑，还具备选择性地编辑特定链的能力
新型非编码RNA：LncRNA剪接变异体的不同调控功能和生物学作用
人类基因组由大约22,000个蛋白质编码基因(PCG)组成，这些基因能够通过选择性剪接(AS)产生不止一个转录本。
Cell：利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑（base editing）的基因组编辑技术，对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数
先导编辑技术，轻松设计癌症突变小鼠模型，加速癌症基因突变研究
研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统，利用该系统，可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑，还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA，或原位移植先导编辑过的类器官
相约武汉，第二届RNA疗法和新型疫苗产业峰会，这个6月精彩继续！
VacFuture 2023 (武汉站) 第二届RNA疗法和新型疫苗产业峰会于6月3日-4日在武汉举办，届时超过800人和40家展商预计参次大会。大会将聚焦“小核酸药物开发”和“mRNA新型疫苗研发”
Cell重磅：通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率，拓展其应用前景
这项发表在 Cell 的研究大规模分析了先导编辑效率数据，由此广泛表征了先导编辑的决定因素，并开发了一系列的计算模型来预测在多种细胞类型中不同先导编辑系统的效率，以及脱靶率。
刘如谦团队开发双AAV载体，首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统，实现了前所未有的高效体内先导编辑，在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率，在肝脏中的编辑效率高达46%，将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
Nature子刊：先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病
在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法，先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。