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北京大学:GalNAc偶联siRNA ANGsiR10靶向Angptl3对小鼠和猴的降血脂作用

血脂异常是动脉粥样硬化和缺血性心脏病的公认危险因素,包括冠心病和相关的心肌梗死,这是一组心脏代谢疾病,是全球主要的死亡原因。

2023-01-30

JACS:一对发夹DNA与癌细胞中的microRNA结合,从而触发选择性杀死癌细胞的免疫反应

在一项新的研究中,来自日本东京大学的研究人员以一种全新的方式使用人工DNA来靶向和杀死癌细胞。该方法在实验室测试中对人类宫颈癌衍生细胞和乳腺癌衍生细胞以及小鼠的恶性黑色素瘤细胞有效。

2022-12-28

【盘点】2022年终盘点:2022年Cell期刊精华

2022年即将结束,在过去的一年里,Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位分享。

2022-12-30

cell子刊:揭示m6A修饰的长链非编码RNA调控神经元的发育及机制

本研究揭示了神经元发育中lncRNA的m6A动态修饰通过稳定RNA结合蛋白调控mRNA翻译的功能。

2022-12-14

Clin Cancer Res: 使用小分子抑制剂选择性靶向STAT3是治疗胰腺癌的一种潜在策略

信号转导和转录激活因子3(STAT3)是一种潜在的细胞质转录因子,属于STAT家族蛋白。在细胞因子、生长因子等信号的刺激下,STAT3被结构性激活,支持肿瘤细胞的存活、生长、迁移、耐药和免疫逃避。

2022-12-13

Theranostics: 寡核苷酸基因治疗(OGT)药物的特异性

基于寡核苷酸的基因治疗(OGT)是一种基因治疗的变体,它使用短的合成DNA、RNA或它们的化学类似物与特定的RNA或DNA靶标杂交,然后将其灭活。

2022-12-12

反义寡核苷酸:靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型

NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病,由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。

2022-12-12

小核酸药物:MiR21通过调节Hippo信号通路抑制子痫前期

子痫前期(PE)是妊娠的主要并发症,以妊娠20周时新发的高血压和蛋白尿为特征。这种多系统疾病影响全球高达4%-5%的孕妇,并导致一系列不良围产期结局,主要归因于早产,继而发生母婴并发症、宫内生长受限

2022-12-09

Molecular Therapy: Nucleic Acids!PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病,由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失,全球约1:5,000活男婴受到影响。

2022-12-09

核酸药物!线粒体靶向RNA疗法作为线粒体疾病的潜在治疗策略

线粒体疾病是由线粒体呼吸链功能直接或间接缺陷引起的一组遗传性疾病。线粒体疾病的临床症状具有明显的异质性,通常与高能量需求的组织有关;它们可以出现在生命的任何阶段,处于多器官或器官特有的水平。

2022-12-09