任国欣：口腔颌面-头颈部鳞癌多中心靶向治疗的临床研究
任国欣，现任上海交通大学医学院附属第九人民医院口腔颌面-头颈肿瘤科副教授、副主任医师、硕士研究生导师。中华口腔颌面外科专委会口腔颌面－头颈肿瘤内科学组常委、秘书长。上海市口腔医学会口腔颌面-头颈肿瘤专业委员会委员。长期从事口腔颌面-头颈肿瘤的基础与临床研究，主要研究方向为肿瘤的综合治疗，包括肿瘤的化疗、生物治疗、热疗、冷冻及放射粒子治疗等。
对头颈癌的诱导化疗、分子靶向治疗，恶性黑色素瘤的综合序列治疗做了较深入的研究，2013年3月曾受国家公派赴美国MD Anderson癌症中心访问学者。
主持课题5项，作为主要完成人参加了包括国家自然科学基金、科技部“十一五”支撑项目和上海市科委重点课题等多项基础研究课题和临床试验课题多项。
曾获得国家发明专利和实用新型专利各1项，曾获第22届上海市优秀发明选拔赛优秀发明金奖，2011年获上海市科技进步一等奖（第3完成人），2013年中华医学科技奖3等奖（第2完成人）。
近5年在核心期刊以第一作者或通讯作者发表论文15篇（SCI8篇），副主编论著2部（《口腔疾病的生物学诊断和治疗》、《头颈肿瘤诊断治疗学》），参编论著4部。
孙洪业：应用第二代测序技术推动药物研发及临床药物开发
个性化医疗的愿景是根据对每个病人的基因特征采取不同的治疗。 理想的情况是在药物研发和临床的早期引入个性化医疗的理念。
现在测序技术的发展已经成为药物研发，临床和靶向治疗不可缺少的一部分。在这里提出了一个新的理念来加快药物研发的过程。 将人的肿瘤移植到鼠上并将这些肿瘤进行了基因组学表征分类。
对220 个不同类型人鼠移植肿瘤（肺癌，肝癌，胃癌，食管癌， 胰腺癌等）进行了外显子深度测序（100X）。应用外显子深度测序结果建立了功能基因数据库以便研究者们在进行不同化合物实验时选择他们理想的动物模型。
对其中一些动物模型又进一步做了转录组学 （融合基因）和SNP 芯片（基因拷贝数）的分析。
根据基因分析的结果对三类driver 突变（点突变，融合基因，基因缺失）的人鼠移植肿瘤模型成功地进行了靶向治疗。实验结果表明基因组学表征的人鼠移植肿瘤模型是转化医学研究和个性化医疗的一个强有力的平台。
康熙雄：基因测序平台在临床诊断中的应用
临床关心的问题：
1. 临床医师如何认识新发现的基因突变的意义？
2. 实验室如果向临床医师推荐新的项目？
3. 如何提高突变的检测灵敏度？
4. 如何降低检测费用？
高通量基因测序的应用
1. 降低单位检测成本
– 加入更多的检测内容
– 外显子组突变分析，真正的肿瘤“全突变组”分析成为可能
2. 深度测序 – 极低比率肿瘤细胞
3. 同一患者可能同时存在多种基因突变
– 可与融合基因或其它基因突变同时存在
– 同一患者的同一基因可能存在不同的突变
– 诊断分型；预后判断；个体化用药
• 基因突变在疾病发展过程中可能会变化
• 可以用初诊时的石蜡、涂片标本回顾性分析
– 帮助选择合适的治疗方案、评估预后等
单基因病
• 一对等位基因控制而发生
• 孟德尔规律, 称孟德尔遗传病
多基因病
• 表型由多个基因协同决定
• 数量性状遗传
多因子遗传等方面进一步把临床应用所需要的管理体系和技术规范深入解决来推广
新技术的临床应用。
吕有勇：肿瘤分子分型与个体化诊疗的临床科学问题
吕有勇：北京大学肿瘤医院/研究所教授、博士生导师,分子肿瘤学研究室主任。
针对我国常见肿瘤二高一低的临床问题，即发病率高、死亡率高，早诊率低的现实，特别是我国多数肿瘤患者为中晚期，采用目前常规的诊疗方法难于获得满意的疗效。为此国家启动了一系列的研究课题，为降低肿瘤发病率、提高早期诊断水平及改善临床疗效，避免治疗不当和过度治疗提供理论指导。
实现这一目标首先要认真考虑的问题是反思肿瘤临床诊疗和基础研究的策略及模式。特别是多中心临床研究队列的建立和生物样本的规范化采集。这是现代肿瘤生物学研究的核心问题，也是国际竞争能力的焦点。
以往的知识和医疗实践经验告诉我们，健康是靠遗传因素和环境因素互相作用的平衡来维持的，当这种平衡被打破时将导致疾病发生。肿瘤作为一类系统性疾病，由于其生物学行为和临床表现的复杂性，人类对肿瘤的认识和诊疗技术水平的限制，特别是存在比较普遍的片面性和盲目性，导致在肿瘤的实际防治工作中难以获得满意的效果。
因此，用系统生物学的观点及研究方法认识肿瘤发生发展的规律不仅是肿瘤生物学研究的主要内容也是未来医学发展的基础。随着基因组学、蛋白质组学和代谢组学研究工作的开展及其在肿瘤研究领域的渗透，系统肿瘤生物学将是肿瘤研究的一个转折点。
通过临床问题与科学兴趣的整合，技术与资源的集成，实验室研究课题与社会化技术服务体系的运行。我们将在客观、深入揭示肿瘤发生发展规律的基础上寻找到更有效的肿瘤防治途径和方法。
在肿瘤标志基因和蛋白鉴定的基础上，更重要的问题是建立标准的临床应用技术和规范化、规模化的技术服务体系。实际上我们在这一方面与国外的差距更大。
肿瘤基因诊断和治疗的临床应用不仅取决与系统肿瘤生物学研究的发展，而且随着许多高通量基因和蛋白分析技术的逐步成熟，大样本、高通量和多因素分析方法的应用，如何促进和推动临床肿瘤生物学的发展更为重要。这是一项集科学技术和运行管理并举的系统工程。
肿瘤的分子分型和个体化诊疗应建立在现代生物医学研究的基础上，同时应进一步推动肿瘤临床与基础一体化研究模式的发展。建立和完善专业化、规范化、具有严格监管的规模化运行的分子标志特检实验室，以促进我国肿瘤预防、早期诊断及个体化综合治疗水平的提高。
齐念民：干细胞药证申报临床前及临床试验中的制备过程工程
齐念民，上海交通大学教授，
Stem Cell Culture Bioprocess Engineering for IND/NDA Filings
—— 目标：建立具过程标准的“工程可描述化、数学可定义化、工程参数可控
化、高质、高效”体外干细胞产业化制备过程，提高干细胞药证报批的过程评价水平。
王君：临床应用规模的干细胞培养方案
颇尔过滤器（北京）有限公司产品的成果展示，PALL规模化细胞生产工作站可从接种、增殖、收获、滤过等方面对细胞生产提供全面支撑。
黄平平：干细胞治疗下肢血管病变的临床试验开展和相关进展
黄平平，中国医学科学院血液病医院主任医师，教授，北京协和医学院硕士和博士研究生导师。
随着生活水平的提高及人口老龄化，糖尿病等引起的下肢血管病变在我国的发病率呈逐年上升的趋势，传统治疗手段常常无效，故截肢率高，预后较差。
目前，国内外报告应用自体干细胞治疗下肢血管病变已广泛开展，并取得较好疗效。随着干细胞基础研究的进展，发现包括脐带间充质干细胞等异体的干细胞治疗下肢血管病变也有效，而且在一些方面具有优势。但是由于国家干细胞政策、伦理、临床风险等原因，开展异体的干细胞治疗下肢血管病变的临床试验面临着诸多困难，很难获得批准。
我们正在开展脐带间充质干细胞治疗下肢血管病变的临床试验研究，本次研讨会向参加会议的同道们汇报一下相关内容、体会和进展。
黄平平：干细胞治疗下肢血管病变的临床试验开展和相关进展
黄平平，中国医学科学院血液病医院主任医师，教授，北京协和医学院硕士和博士研究生导师。
随着生活水平的提高及人口老龄化，糖尿病等引起的下肢血管病变在我国的发病率呈逐年上升的趋势，传统治疗手段常常无效，故截肢率高，预后较差。
目前，国内外报告应用自体干细胞治疗下肢血管病变已广泛开展，并取得较好疗效。随着干细胞基础研究的进展，发现包括脐带间充质干细胞等异体的干细胞治疗下肢血管病变也有效，而且在一些方面具有优势。但是由于国家干细胞政策、伦理、临床风险等原因，开展异体的干细胞治疗下肢血管病变的临床试验面临着诸多困难，很难获得批准。
我们正在开展脐带间充质干细胞治疗下肢血管病变的临床试验研究，本次研讨会向参加会议的同道们汇报一下相关内容、体会和进展。
赵春华：重大疾病治疗的干细胞药物品种临床试验研究及其制药工艺标准化研发
赵春华，中国医学科学院北京协和医学院教授，博士生导师，“***”特聘教授、国 家杰青获得者。
多组织器官病理损伤或功能障碍一直是人类健康面临的主要危害，传统治疗方法包括外科重建和药物治疗等效果有限。干细胞研究是未来解决之一难题最有希望手段，在未来国家科技战略转型、地方高新科技产业升级中起到关键性推动和示范作用。
课题以重大疾病为导向，建立创新干细胞药物技术开发和评估标准体系； 开展多个干细胞治疗药物品种临床前和安全性、有效性临床试验研究。课题由中国医学科学院基础医学研究所主持研发，联合了北京协和医院、阜外心血管病医院、上海儿童医院、华西医院、天津医科大学总医院、苏州大学附属第一医院等国内多家医院和多家从事干细胞技术研发与产业化企业进行攻关。
本课题的主要研究目标是开展针对心肌梗死、重症肌无力等重大疾病的干细胞新药品种的临床试验，建立支撑临床应用产品开发的关键技术，通过建立骨髓、脂肪、经血等不同来源的成体干细胞快速筛选、分离培养、扩增、冻存复苏、体外诱导分化、细胞特征鉴定、细胞生物学效力评估等新药研制开发必须满足的体外操作关键工艺技术及质量标准，并在国家指定的临床研究基地开展干细胞治疗新药品种临床试验研究，最终建成干细胞药物、技术标准、临床应用等多平台集成的系统创新体系。
姜红：个体化用药基因诊断行业趋势及其产品临床应用
姜红，复旦大学附属中山医院心血管内科主任医师，博士生导师。中国和德国双医学博士学位。
随着药物研发和对疾病认知的深入，尤其是随着各类组学的发展，以及新型检测技术的出现，个体化治疗日益成为临床研究的焦点。基于药物代谢酶的临床个体化用药不仅指导疾病的诊断、治疗方案的个体化决策、用药监测、甚至预后的个体化判断都起到关键作用。
CYP2C19基因检测主要针对临床使用的多种药物代谢（药物种类会随着研究的深入而增加），重点应用于氯吡格雷、质子泵抑制剂、抗真菌药物、抗抑郁和抗癫痫药物的剂量指导；ALDH2基因检测主要针对硝酸甘油和酒精代谢的指导，减少因用药无效导致的意外死亡，指导与酒精、乙醛相关肿瘤的预防；华法林敏感性基因检测主要指导医生对不同的患者决定合适、安全的剂量，降低出血并发症的风险；MTHFR基因型检测主要用于卒中及H型高血压的筛查，同时对生殖中心及妇幼系统的病因筛查和疾病预防也有重大的指导意义。