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罕见病RNAi疗法!vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病:显著改善神经损害&生活质量!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生。

2021-09-08

Acta Pharmaceutica Sinica B:肺内递送siRNA抗急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征

小干扰RNA(SiRNAs)已被用于治疗一些未得到满足的医疗需求,包括急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征(ALI/ARDS),其中siRNA可以在mRNA水平上调节促炎细胞因子和趋化因子的表达

2021-08-31

22亿美元!Alnylam与PeptiDream达成战略合作:开发肽-siRNA偶联物,向肝外组织定向递送siRNA疗法!

此次合作,将超越肝脏范畴,为多种肝外疾病开启siRNA治疗机会。

2021-07-31

首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物!RNAi疗法Oxlumo治疗晚期患者3期成功:显著↓血浆草酸水平!

在伴有严重肾功能损害(包括透析)的PH1患者中,Oxlumo显著降低血浆草酸水平。

2021-07-31

RNAi治疗罕见肝病!美国FDA授予Arrowhead第二代皮下RNAi疗法ARO-AAT突破性疗法认定!

ARO-AAT用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关的罕见遗传性肝病。

2021-07-30

乙肝功能性治愈!siRNA+中和单抗方案(VIR-2218+VIR-3434)进入2期临床:快速显著持久降低HBsAg水平!

临床数据显示,2款药物均能快速、显著、持久降低乙肝表面抗原(HBsAg)。

2021-07-17

罕见病RNAi疗法!vutrisiran在美国进入审查:3个月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生。

2021-06-30

Adv Drug Deliv Rev:基于纳米药物的核酸基因抑制剂在炎症性疾病中的给药策略

近日,萨克雷大学研究者在Adv Drug Deliv Rev杂志上发表了题为"Nanomedicine-based delivery strategies for nucleic acid gene inhibitors in inflammatory diseases"的综述性文章。由于RNA能够调节几乎任何基因的表达,因此RNA疗法吸引了大量的研究努力。

2021-06-08

Trends Pharmacol Sci:克服寡核苷酸在组织递送中的挑战

近日,爱奥尼斯制药公司在Trends Pharmacol Sci杂志上发表了题为"Overcoming the challenges of tissue delivery for oligonucleotide therapeutics"的文章。合成治疗性寡核苷酸(STO)是继小分子和蛋白质疗法之后制药行业第三个真正的药物发现平台。到目前为止,已有13个ST

2021-06-08

高血压治疗革命!RNAi疗法ALN-AGT:单次给药持久降低血压,支持每季/每半年一次给药方案!

ALN-AGT可抑制肝脏中血管紧张素原(AGT)的合成,有潜力改变高血压的治疗模式!

2021-04-12