诺奖团队CasX新公司获礼来15亿美元合作，开发神经疾病的体内CRISPR疗法
由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议，而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。
2023-05-19
复旦贾天野团队发现多种精神疾病的共有神经基础
在研究的最后，贾天野团队基于多个大规模影像队列数据和病例数据，证实青少年队列中确定的NP因子在多个发育时期都对精神症状有重要影响，包括前青春期（ABCD，9-10岁）、青少年期（IMAGEN，14岁）
2023-05-10
《新药、新洞见》系列报告：首篇聚焦罕见病药物开发成功四大策略
《推进罕见病药物开发》报告使生物制药行业能够更好地应对与药物开发相关的挑战，同时保持对罕见病患者需求的敏锐和一致的关注。
2023-03-02
Redox Biol: 线粒体胆固醇对肝脏和神经退行性疾病具有潜在影响
胆固醇是生物膜的一个组成部分，在信号通路的完整性和调节中起着至关重要的作用。质膜对细胞生理学至关重要，胆固醇是膜组织的重要决定因素，它还是大脑中髓鞘膜中不可或缺的成分。
2023-03-30
EMBO Mol Med：通过增强机体大脑中冷休克蛋白的水平或有望治疗一系列人类神经退行性疾病
来自柏林自由大学等机构的科学家们通过研究利用一种新型的基因疗法成功增加了小鼠大脑中所谓的“冷休克蛋白”（cold shock protein）的水平，并能保护其抵御朊病毒病所带来的潜在破坏性影响。
2023-04-10
Aging Cell：摄入烟酰胺核苷有望延缓阿尔茨海默病等神经退行性疾病的进展
在一项新的研究中，来自美国国家老龄化研究所和特拉华大学的研究人员首次确定一种称为烟酰胺核苷（nicotinamide riboside, NR）的天然膳食补充剂可以进入大脑。
2023-03-09
PNAS：科学家识别出人类神经退行性疾病发生期间小胶质细胞增生的新型细胞来源
来自中科院脑科学与智能技术卓越创新中心等机构的科学家们通过研究发现，Cspg4高水平表达的小胶质细胞或许是神经退行性疾病发生过程中小胶质细胞增生的新型细胞来源。
2023-03-07
罕见病领域创新药物「拉那利尤单抗」正式列入2022国家医保目录
这是继2021年HAE应急治疗用药醋酸艾替班特注射液纳入医保后，又一款HAE全球创新治疗用药被纳入医保，将极大提高拉那利尤单抗注射液的可及性，使中国HAE患者从规范化治疗中获益。
2023-01-18
Nature：揭示T细胞在阿尔兹海默病等神经退行性疾病中的关键角色 有望开发新型靶向性疗法
来自华盛顿大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，小胶质细胞或能与T细胞合作来诱发机体大脑的神经变性。
2023-03-20