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丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法!首创口服PKR变构激活剂mitapivat获美国FDA优先审查!

临床试验显示,在接受/不接受常规输血的PKD患者中,mitapivat显著降低了输血负担。

2021-08-19

美国FDA批准Ryplazim(酶原):首个治疗酶原缺乏症的药物!

Ryplazim能够纠正纤溶酶原缺乏、减少或消除病变。

2021-06-06

Mol Ther:腺嘌呤碱基编辑有望治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症

2021年7月15日讯/生物谷BIOON/---单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症(Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD)是一种常见的遗传性疾病,会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不同,因为碱基编辑

2021-07-15

丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法!首创口服PKR变构激活剂mitapivat申请上市:显著降低输血负担!

在接受/不接受常规输血的PKD患者中,mitapivat显著降低了输血负担。

2021-06-22

Trends Pharmacol Sci:靶向酶原激活物抑制剂-1在COVID-19中的治疗潜力

2021年5月13日讯/生物谷BIOON/---Evotec(英国)有限公司在Trends Pharmacol Sci杂志上发表了题为“TherapeuticPotential of Targeting Plasminogen Activator Inhibitor-1 in COVID-19”的综述文章。新冠肺炎靶向纤溶酶原激活物抑制物-1的治疗潜力。最新

2021-05-13

成人生长激素缺乏症(AGHD)新药!诺和诺德Sogroya获欧盟批准:首个每周皮下注射一次生长激素!

Sogroya每周皮下注射一次,而市面上的其他hGH制剂必须每天注射。

2021-04-14

儿童生长激素缺乏症(GHD)新药!辉瑞每周一次长效人生长激素somatrogon在日本递交上市申请!

somatrogon具有延长的半衰期,可显著降低治疗负担。

2021-01-29

成人生长激素缺乏症新药!诺和诺德Sogroya获欧盟CHMP推荐批准:首个每周皮下注射一次生长激素!

Sogroya每周皮下注射一次,而市面上的其他hGH制剂必须每天注射。

2021-01-30

丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法!首创口服PKR变构激活剂mitapivat 3期临床获得成功!

在接受/不接受常规输血的PKD患者,mitapivat显著降低了输血负担。

2021-01-28

儿童生长激素缺乏症(GHD)新药!辉瑞每周一次长效药物somatrogon在美国进入审查!

somatrogon具有延长的半衰期,可显著降低治疗负担。

2021-01-08