SHLP2基因突变可预防帕金森病并启发新疗法
南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明，一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护，并为探索潜在治疗方法提供新方向。
2024-01-08
《自然·癌症》：中国医药大学团队找到“动摇”促癌蛋白KRAS的新疗法！
ADAM9i可提高所有PDAC细胞系对吉西他滨的敏感性，提高三倍以上，两者联合使用导致PDAC细胞的KRAS蛋白和下游通路下调，增强肿瘤细胞的凋亡。
2024-02-06
干细胞衍生机制有望催生心脏损伤全新疗法
加州大学洛杉矶分校的研究团队发现了一种重要的内部控制机制，可以促进人类干细胞衍生的心肌细胞的成熟，从而更深入地了解从不成熟的胎儿阶段发育到成熟的成年阶段过程中心肌细胞是如何生长的。
2023-10-20
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
Nat Nanotechnol | 南开大学团队发现糖尿病足溃疡新疗法：Janus脂质酶修复受损组织与促进愈合
该研究为DFIs和其他急性或慢性伤口感染(如静脉溃疡、烧伤和植入物相关感染)的治疗提供了一条有希望的策略路径。
2024-05-17
人类中枢神经系统疾病中的星形胶质细胞：新疗法的前沿
中枢神经系统(CNS)疾病，尤其是那些导致认知障碍的疾病，是21世纪医学面临的主要挑战。目前尚不存在以病理生理学为基础的中枢神经系统疾病的治疗方法；当代医学充其量仅限于对症治疗。
2023-10-30
30多年前因RNA研究获得诺奖，如今再获突破，解析RNA调控的基因沉默因子，为癌症新疗法铺平道路
这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展，并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。
2024-01-03
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
《科学》：阿尔茨海默病全新疗法！瞄准AD病理核心机制，科学家开发钙离子稳态调控剂，可有效保护神经
研究者设计了一种基于细胞的药物筛选方法，在人神经母细胞瘤中稳定表达额颞叶痴呆（FTD）相关突变P301L，诱导tau蛋白过度磷酸化和聚集，并导致细胞大量死亡。
2024-06-05