李博文等开发新型LNP载体,吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑
利用高通量平台,研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库,以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体。
2023-04-06
Molecular Therapy Nucleic Acids:一种可以快速灵敏定量的检测体外转录mRNA的平台
作为疫苗和基因治疗中的一种新的活性成分,信使核糖核酸在世界范围内得到了广泛的关注。对信使核糖核酸分子日益增长的需求迫使信使核糖核酸生产商在保持高信使核糖核酸质量的同时迅速扩大产能。
2023-05-22
STTT:深圳先进院严飞团队开发超声时空可控核内基因递送新方法
传统基于微泡超声造影剂的超声基因递送策略仅仅能对细胞膜进行空化穿孔实现外源基因由胞外向胞内递送,而无法将质粒DNA直接递送入细胞核内,导致超声靶向基因转染的效率普遍较低。
2023-05-12
通过AI模型预测mRNA降解,提高mRNA疫苗稳定性
研究团队使用深度学习(Deep Learning)技术创建了一个有效且可解释的模型架构——RNAdegformer,该技术可以比以前的最佳方法(如Degscore模型、RNA折叠算法和其他机器学习模型
2023-04-13
Advanced Science:纳米囊泡靶向递送CD47/PD-L1抗体治疗肺癌
该研究开发了一种靶向肿瘤酸性微环境激活CD47/PD-L1双重免疫检查点阻断疗法,实现了CD47/PD-L1抗体治疗肺癌的减毒增效,有望为靶向肿瘤微环境的精准治疗提供新策略。
2023-05-08
Nature子刊:多肽编码的mRNA条形码,实现体内高通量LNP筛选
该研究证明了多肽条形码技术可用来快速、高效筛选大量纳米颗粒载体库,在这项研究中,仅使用了9只小鼠就从包含384种新的可电离脂质的400多种LNP配方中筛选到了新的可生物降解的LNP。
2023-05-06
新型siRNA技术,无需递送载体实现细胞选择激活,Switch公司融资5200万美元,剑指CNS疾病
Switch公司表示,CASi分子,既能高效自我递送,实现细胞特异性靶向,又能更持久地沉默目标基因,有望为中枢神经系统和全身性疾病提供下一代精确RNAi疗法。
2023-05-02
Advances Science:重庆医科大学于超团队开发新型CRISPR递送系统,用于心血管疾病治疗
这种递送系统由于设计了CES1特异性剪切片段,可以有效在肝细胞的胞质内响应CES1酶切,释放Cas9-mRNA 启动Cas9蛋白表达,在核定微信号肽(NLS肽)引导下携带sgRNA入核进行基因编辑。
2023-05-05