李博文等利用机器学习+组合化学，加速发现用于mRNA递送的可电离脂质
该研究通过将机器学习和组合化学相结合，建立了一种加速发现和评估可电离脂质的方法，促进了用于精准递送mRNA的脂质纳米颗粒（LNP）的开发。
2024-05-20
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
威斯津生物EB病毒相关肿瘤mRNA疫苗获美国FDA临床试验批准
威斯津生物肿瘤疫苗管线WGc-043此次获批IND，不仅进一步证实了其在递送载体、序列设计等mRNA核心技术上的成熟性，也让该项目的商业化进入“倒计时”阶段。
2024-05-13
长寿新突破，新型疗法或能让人们健康活到130岁！Cell Metab：定期清除高度表达p21的细胞不仅让小鼠延长寿命，而且活得更健康
每月一次的治疗不仅显著延长了小鼠的最长寿命，让它们活到了43个月，相当于人类的130岁，而且还延长了它们的平均寿命。这意味着接受治疗的小鼠活得更久且更健康。
2024-08-29
细胞疗法临床试验变化和真实世界挑战
作为最主流的细胞治疗类型，CAR-T细胞疗法临床试验总量在2023年显著下滑，但从不同适应症来看，针对中枢神经系统肿瘤的临床试验数量还是有所增加的。
2024-06-13
乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台，扩展RNA疗法潜力，已成功合成siRNA药物
在这项最新研究中，研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台，作为传统化学合成法的替代方案
2024-07-16
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
诺奖团队创立，下一代细胞疗法公司Caribou彻底放弃CAR-NK，股价跌跌不休
目前，Caribou 公司共有3款同种异体CAR-T细胞疗法处于1款临床试验阶段，分别是CB-010、CB-011和CB-012。
2024-07-20
Cell：新型mRNA癌症疫苗，只需一针，在人类脑肿瘤患者中迅速激活抗肿瘤免疫反应
该研究开发了一种新型mRNA癌症疫苗，基于“洋葱状”多层RNA-脂质颗粒聚集体（LPA），以显著增强肿瘤mRNA抗原的装载和免疫原性。
2024-05-16
中国学者一作Science论文，mRNA-LNP诱发了广泛中和抗体
该研究中的启动-加强免疫方案在高标准的临床前模型中已显示出对V3-聚糖类抗原的靶向激活和增强作用，这表明可以在GT启动后进行加强免疫。
2024-05-20