NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
传统中药黄芪-丹参汤解锁心力衰竭新疗法！Phytomedicine：调节心包脂肪组织外泌体miR-27a-3p激活线粒体自噬
黄芪-丹参汤可改善压力过载诱导的心力衰竭大鼠心脏功能、抑制心肌重塑，其机制与抑制衰竭心脏心包脂肪组织来源的细胞外囊泡中miR-27a-3p、激活AMPKα2介导的线粒体自噬、改善心肌细胞能量代谢有关。
2024-12-27
J Hepatol：科学家发现治疗人类脂肪性肝病的新型潜在疗法
本文研究结果强调了ACMSD抑制在增强肝脏中NAD+水平和促进基因组保护方面的益处，同时还揭示了其在MASLD/MASH疾病中的治疗潜力。
2024-10-17
Cell：通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统，用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能
这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体，使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。
2024-12-26
诺华放射配体疗法：产品和生产供应链“内外兼修”
作为RLT赛道的龙头，诺华在RLT业务延展布局上不遗余力，尤其是自2021年以来加快了布局动作，通过多项合作获得了多款RLT候选药物和研发平台。
2024-09-17
Cancer Cell：科学家识别出癌细胞中特殊的代谢机制 或能提供改善癌症免疫疗法疗效的新靶点
本文研究中，研究人员识别出了肿瘤和肿瘤相关巨噬细胞之间通过SLC13A3-衣康酸-NRF2- SLC7A11轴所发生的相互作用，这或许能作为肿瘤微环境中此前未知的免疫铁死亡耐受机制。
2024-11-27
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19
Nature：更有效地使用CDK4/6抑制剂疗法或能让转移性乳腺癌的治疗成本大大降低
研究人员发起SONIA试验旨在找出添加CDK4/6抑制剂的两个时刻中哪一个是最好的，该试验中的所有患者都被随机分配到两组中的一组。
2024-12-06
JAMA Oncol：基于细胞的免疫疗法在乳腺癌患者的早期临床试验中或能展现出一定的治疗潜力
研究人员发现，12名患者中有8名患者在仅仅接受了为期6周的免疫疗法后，其机体肿瘤的体积至少减少了50%。
2024-12-10