范可尼贫血基因疗法！Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格
2018年11月29日/生物谷BIOON/--Rocket制药公司是一家新兴的临床阶段生物技术公司，专注于开发一流的基因疗法治疗罕见的、毁灭性的疾病，该公司的多平台开发方法应用了成熟的慢病毒载体（LVV）和腺相关病毒载体（AAV）基因治疗平台。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导项目为RP-L102再生医学先进疗法资格（RMAT）和快速通道资格（Fast Track）。RP
2018-11-29
EXP3完败、ROCKET死人：科学探索的代价
今天生物制药受到重击。先是礼来的粉状蛋白抗体Solanezumab的第三个三期临床Exp3没有达到试验终点，礼来宣布将放弃申请上市。接着Juno的CAR-T药物JCAR015的ROCKET试验又有两位病人因脑水肿死亡，Juno自觉暂停该试验
2016-11-24
FDA许可Juno继续进行临床试验
今日，总部位于西雅图的Juno Therapeutics宣布FDA批准其ROCKET临床试验可以继续进行。这项2期临床试验旨在通过CAR-T疗法，治疗复发性或难治性的B细胞急性淋巴细胞白血病。在上周的临床试验中，两名患者在经治后由于
2016-07-13