全球第二款RNAi药物Givlaari获欧盟批准
Alnylam制药近日宣布，欧盟委员会已批准Givlaari（givosiran）用于治疗12岁及以上青少年和成人的急性肝卟啉症（AHP）。在美国，Givlaari于2019年11月获得批准，用于治疗AHP成人患者。该药通过皮下注射给药，每月一次，剂量根据实际体重（2.5mg/kg）而定，由医疗专业人员给药。AHP是一种极为罕见的遗传性疾病，其特点是虚弱，可
全球首款RNAi药物终获英国批准
日前，英国国家健康和护理卓越研究所（NICE）推翻了此前的拒绝决定，表示推荐Alnylam公司的RNAi疗法Onpattro用于治疗成人周围神经受损的、遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病（hATTR）。由于竞争对手Ionis制药的RNAi药物Tegsedi已先行获得英国医疗保障体系的批准，这无疑给Onpattro带来了巨大压力，但现在， Onpattro获得了一线生机。事实上，NICE
RNAi药物有望靶向中枢神经系统疾病
总部位于波士顿的Alnylam Pharmaceuticals是一家致力于推进RNA干扰（RNAi）疗法的生物医药公司。近日，该公司报告了使用RNAi疗法治疗中枢神经系统（CNS）疾病的临床前研究结果，该积极结果支持将RNAi疗法推进到临床试验阶段。Alnylam公司表示，在大鼠中进行的研究已能将新型小干扰RNA（siRNA）结合物成功递送至中枢神经系统中。单次鞘内注射（i
赛诺菲和Alnylam向EMA提交全球首个RNAi药物上市申请
12月18日，赛诺菲旗下专业化业务单元Sanofi Genzyme与美国RNAi（RNA干扰）药物领先开发商Alnylam Pharmaceuticals表示，双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请（MAA）。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白（TTR）的用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR amyloidosis）成人患者的RNAi疗法。Pa
苏州瑞博与美国夸克成立子公司瑞博夸克 推进RNAi药物临床研究
2012年9月12日，苏州瑞博生物技术有限公司与美国夸克制药公司正式宣布结为战略合作伙伴，并成立“昆山瑞博夸克医药科技有限公司”，共同推进以RNAi药物为主的临床研究。 瑞博夸克将成为国内外领先的临床研发制药公司，专注于开发以RNAi为基础的创新类药物，以满足此治疗领域的患者需求。瑞博夸克将坐落于江苏省昆山市的世界级的RNAi生物医药产业园。