研究人员利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑器
基于CRISPR-Cas9的引导编辑器(prime editors,PEs)可同时实现任意碱基类型的精准替换,以及小片段的精准插入、替换和删除。目前,几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成
2024-01-12
Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
Nature子刊:何川团队开发RNA结合蛋白靶点检测新方法——ARTR-seq
在这项研究中,何川团队为了克服现有方法的局限性,提出了一种基于逆转录酶(RT)的RBP结合位点测序方法——ARTR-seq,通过原位逆转录酶捕获RBP-RNA相互作用。
2024-01-11
Nature:利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱
每个人的基因组都有数百万个基因变异,但大多数变异几乎没有影响,这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。
2023-12-28
诺奖团队用CRISPR“粉碎癌症”,靶向非编码序列,清除脑肿瘤
这种基于CRISPR的癌症粉碎提出了一种创新的治疗范式,它独立于肿瘤的遗传和表观遗传起源,将超突变癌症的肿瘤突变负荷和化疗药物TMZ信号转化为一种潜在治疗途径。
2023-12-04
小鼠自带基因治疗系统的秘密:4.5SH RNA
近期,人们发现小鼠体内一种小RNA分子在基因表达中发挥着至关重要的作用,这可能是研究人员发现的新一类调节RNA中首个被识别出的RNA分子。
2023-12-19
开发RNA靶向药物,Remix完成6000万美元融资,并与强生达成10亿美元合作
2023年12月,Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据,这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。
2024-01-05
Nature:细菌cGAS感知病毒RNA并启动免疫防御
这项研究还带来了一些值得进一步探索的重要问题——噬菌体是如何产生cabRNA的,为什么会产生cabRNA,它的作用又是什么?
2023-12-12