牛奶变“脑药”？BMC Neurosci：装载 miR-126-3p 的天然囊泡，精准狙击阿尔茨海默病细胞应激
来自土耳其布尔萨市医院等机构的科学家们通过研究探索了一种颇具创意的思路，即将牛奶中天然存在的微小囊泡改造成“分子快递车”，向受损的神经细胞精准投送一个名为miR-126-3p的“基因开关”。
Nat Commun：克服重大瓶颈！新型RNA药物有望用于癌症等多种疾病的治疗！
2020年5月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近些年来，能影响或关闭致病基因的RNA分子渐渐成为多个研究领域非常有前景的候选药物，然而，开发能够将RNA分子运输到细胞中发挥作用的技术对于科学家们而言却是一大挑战，近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自瑞典隆德大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种灵敏的技术
靶向递送RNA药物进入胰岛细胞 再生疗法有望治疗糖尿病
糖尿病是一种日益严重的全球性流行病。截至2015年，全球有4亿成年人受到糖尿病的影响，其中约有1亿在中国。近期，阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals正在合作研究用反义寡核苷酸（ASO）靶向β细胞的新方法，改进了将药物递送到目标细胞的方式。这一研究已经在体外和体内模型中获得早期证据，表明这种疗法可能有助于恢复这些细胞的功能。论文发表在
RNA药物治疗神经疾病 武田达成新合作
近日，总部位于美国麻省剑桥市的Wave Life Sciences与日本武田制药（Takeda）达成合作协议，将共同开发基于RNA的药物，针对多种神经疾病。基于这项协议，Wave将从武田获得1.1亿美元的现金。武田还将以每股54.70美元的价格购买6000万美元的Wave股票，并在未来四年内为Wave提供至少6000万美元的研究资金。武田可以在Wave的脑部疾病在研项目中获
生物技术能让RNA药物更安全吗？
致力于罕见病研究的美国生物技术公司“现代疗法”的掌舵人Paolo Martini曾拜访过中东。他在那里遇到了一些治疗甲基丙二酸血症（MMA）患儿的医生。甲基丙二酸血症是一种罕见的代谢紊乱症，患者的血液中会产生有毒的酸，而该疾病在该地区更普遍，这与当地近亲结婚的习俗有关。很快，Martini团队希望能让这些患儿参与一项具有开创性的临床实验，该实验主要使用“信使RNA”——将细胞DNA的指
Nature综述：RNA药物极具想象空间
RNA药物研发虽然也已有30年历史，但目前全球上市的RNA小分子药物屈指可数：Vitravene (Fomivirsen)、Macugen (Pegaptanib)、Kynamro (Mipomersen)、Defitelio (Defibrotide)、Exondys 51(eteplirsen)、Spinraza(nusinersen)……11月28日，《Nature Review
诺华再吹东风，RNA药物进军主流
上周诺华与Ionis旗下Akcea签订总值为16亿美元的合作项目，包括2.25亿近期支付款项，共同开发其降低血脂RNA药物AKCEA-APO (a) -LRx和AKCEA-APOCIII-LRx。Akcea将获得7500万美元首付和一亿美元股票收购。诺华2014年曾
Arrowhead终止EX1 RNA递送技术
【新闻事件】：今天RNA药物主要开发者之一、Arrowhead宣布将终止EX1递送RNA药物ARC520、ARC521（都是乙肝）、ARC-AAR（甲一型抗胰蛋白酵素缺乏症）的临床开发。这些药物早些时候因造成灵长目动物死亡而被FDA叫停。受
RNA药物迈向主流，Nusinersen有望今年上市
今天Ionis和百健的SMN2反译RNA药物Nusinersen（商品名SPINRAZA）在第二个儿童脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的三期临床中期分析显示达到试验一级终点。这个叫做CHERISH的临床试验有126名二型SMA儿童参与，使用Nusinersen的
赛尔基因口服RNA药物显示疗效
今天赛尔基因宣布其口服RNA药物mongersen（GED0301）在一个克罗恩症临床1b试验中显示疗效。这个临床试验中有63名中重度克罗恩患者参与，三组病人使用每日160毫克mongersen（12周mongersen，8周mongersen+4周安慰剂，