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Nature子刊:李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器,治疗DMD

研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51,构建了一个基因人源化DMD小鼠模型,模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。

2024-07-16

研究人员阐明靶向离子通道蛋白TRPV1临床药物分子的结构药理学基础

SAF312是一种高效、选择性的TRPV1小分子拮抗剂,目前诺华制药公司正在临床二期试验中评价该候选药物在术后眼部疼痛的治疗中的效果,且达到了临床预期,有望成为最新一代靶向TRPV1。

2024-09-08

Science:利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑,有望治疗囊性纤维化

在这项新的研究中,这些作者开发出了一种治疗方法,但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整,以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。

2024-06-30

Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术,实现全RNA介导的基因精准写入

该研究基于自然界存在的R2逆转座系统,结合数据分析和工程化改造方法,成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术,首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。

2024-07-15

热敏miRNA和冷诱导RNA结合蛋白可调节癌症干性,为热疗抵抗提供新靶点

该研究首先证实了热疗可以显著降低鼻咽癌(NPC)细胞的干性,而热疗和冬凌草甲素(中药冬凌草的主要活性成分)联合治疗极大增强了对NPC细胞和癌症干细胞(CSC)样细胞的杀伤作用。

2024-04-04

Nature子刊:伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术

近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度,提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。

2024-03-08

Nat Struct Mol Biol | 张金伟团队揭示长链非编码RNA NEAT1成熟和menRNA胞内快速降解的结构机制

美国国立卫生研究院(NIH)资深研究员张金伟研究组解析了首个menRNA晶体结构。

2024-07-29

丽莎病毒属M蛋白抑制NLRP3炎症小体活化机制

狂犬病病毒(RABV)是丽莎病毒属的重要成员之一,是一种典型的嗜神经病毒,其需要从外周的感染部位逆轴突传输至中枢神经系统(CNS),最终在CNS大量复制导致机体发病死亡。

2024-07-31

研究揭示蛋白质翻译调控衰老新机制

该研究揭示了m7G修饰调控衰老进程这一新的生理功能,发现了新的引起衰老相关的蛋白稳态失衡的上游信号途径。上述成果为健康衰老的干预策略提供了新的可能途径。  

2024-07-14

研究揭示OsPHO1;2磷转运蛋白调控叶片光合速率和水稻产量的作用

研究表明,光合作用的磷限制可通过遗传途径解除或减缓,OsPHO1;2基因可以用于加强作物的育种策略,以获得更高的磷利用效率及光合驱动力。

2024-08-20