AJHG:揭示与男性不育症相关的X染色体奥秘
本文研究结果大大减少了隐匿精子症和无精子症患者机体X染色体相关遗传病因的研究空白,有望帮助未来开发新型男性不育症的诊断策略和治疗手段。
研究表明,X染色体突变可致男性不育
根据2021年国家卫生健康委组织编写并印发的《不孕不育防治健康教育核心信息》指出,我国不孕不育发病率介于7%-10%,这其中男性不育症占据很大一部分因素。
LNP携载GNAS的siRNA促进间充质干细胞向成骨细胞分化
骨骼动态平衡对生活质量至关重要,因为健康的骨骼对活动能力至关重要,而脆弱的骨骼(如骨质疏松症)容易骨折,导致长期残疾和死亡。
手握新一代LNP技术,新锐完成1.2亿美元B+轮融资,拜耳、安进支持
基因疗法公司ReCode Therapeutics宣布完成1.2亿美元的B+轮融资。本轮融资由Bayer投资部门Leaps by Bayer和MatriX Capital Management附属公司
让LNP实现器官特异性靶向,ReCode公司完成2亿美元B轮融资,推进两项mRNA疗法临床试验
ReCode 公司的器官特异性靶向递送平台——SORT-LNP,可以实现向特定器官递送包括 mRNA、siRNA、DNA 在内的核酸药物,而不像之前的 LNP 只局限于向肝脏递送。
一次注射,长期有效,诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力
2022年6月24日,Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据,效果积极,单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。
Science长文报道:下一代mRNA疫苗开发关键——LNP
脂质纳米颗粒(LNP)是mRNA药物常用的载体。目前,BioNTech/辉瑞和 Moderna的mRNA疫苗都采用LNP作为运输载体,这是这些疫苗成功的关键要素之一。
卫美健康获数千万元天使轮融资,清华X-lab基金领投
卫美健康致力于为医疗信息化行业提供智慧解决方案。其新一代医院智慧管理与运营管理系统,深入真实业务场景,将技术与业务融合,通过整合重构,使之更加集约化和体系化。
PNAS:许巧兵团队开发肺靶向LNP,实现mRNA药物安全高效和特异性递送
这项研究证明,可以通过简单的化学方法调整LNPs的蛋白冠的组成,从而调节LNPs的体内器官靶向性。这为合理设计具有高度特异性的器官和细胞选择性的mRNA-LNPs提供了新思路。
Nature:利用小分子化合物靶向非编码RNA Xist,有望治疗一系列X连锁疾病
核糖核酸(RNA)在人类健康中发挥着许多作用。在一项新的研究中,来自麻省总医院等研究机构的研究人员提供了强有力的证据表明RNA也可能成为药物开发的可行靶标。相关研究结果发表在2022年4月7日的Nat