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Cell:超越AAV和LNP,全新核酸递送平台——蛋白脂质载体(PLV),有望开启基因治疗新时代

结果显示,系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA,可显著提高血液中卵泡抑素的水平,并显著增加肌肉质量和握力。

2024-09-18

Nat Genet:颉伟/王海峰等报道小鼠胚胎失活X染色体高级结构从头建立过程及其调控机制

研究人员利用课题组开发的高灵敏sisHi-C技术,系统分析了从1-细胞胚胎到E9.5胚外组织以及E13.5胚胎细胞的X染色体三维结构,涵盖了X染色体印记失活和随机失活的建立和维持过程。

2024-09-15

Nature Genetics:颉伟/王海峰团队等揭示小鼠胚胎失活X染色体高级结构从头建立过程及其调控机制

这一工作揭示了小鼠胚胎失活X染色体高级结构的从头建立过程,以及其潜在的基因调控功能。

2024-09-15

Nat Genet:X染色体遗传多样性揭秘:克隆竞争塑造多样性景观

这篇文章探讨了X连锁遗传变异对生物体发育的影响,揭示了XX个体中X染色体失活伴随的克隆增殖独特机制。

2024-08-29

J Control Release:脂肪酸共轭的EPI-X4衍生物具有较高的活性和体内稳定性

该研究不仅阐明了EPI-X4衍生物的优化轨迹,而且强调了稳定性和疗效之间复杂的相互作用,这使得它们有希望进一步用于治疗癌症或慢性炎症性疾病的临床前开发。

2024-08-29

Cell | Cheng-Zhong Zhang/鲍春旸等揭示X染色体突变和癌症的性别差异之间的联系

该研究首次阐明一个可以解释癌症性别偏差的基因组变异,首次证明一个体细胞变异可以逆转X染色体失活(这一过程在女性胚胎发育期间启动后一直稳定保持)。

2024-08-25

Nature子刊:刘帅/顾臻/平渊团队设计三组分LNP,实现器官靶向的mRNA积累和翻译

该研究提出的LNP设计方法学具有显著的临床潜力,为未来的器官靶向递送建立了标准。 

2024-07-12

SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP,用于体内造血干细胞基因编辑

该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径,该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。

2024-05-31

复旦联合上海交大,开发新型LNP,同时递送siRNA和mRNA,治疗乙肝病毒感染

RNAi疗法的临床应用受到肝脏靶向递送系统所带来的挑战的阻碍。随着新型GalNAc技术和脂质纳米颗粒(LNP)的开发,基于siRNA的药物如Partisiran和Inclisiran已获批临床使用。

2024-06-27

Br J Pharmacol:局部应用P2X2/P2X3嘌呤受体抑制剂可抑制药物的苦味和其他味觉

基于研究者对嘌呤受体P2X2/P2X3在味觉细胞到味觉神经纤维的信号传递中发挥重要作用的理解,研究者证明局部阻断P2X2/P2X3受体可以暂时抑制味觉,而不影响香气、涩味和刺痛感。

2024-06-18