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Nature:基因治疗的“新大陆”!新生儿体内基因治疗的“黄金窗口”

这项研究的重大意义在于,它明确指出了新生儿期作为体内造血干细胞基因治疗的“黄金窗口”,并提供了概念性验证。

2025-06-04

两篇Nature Biotechnology:李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器,推动线粒体疾病建模和治疗

研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型,并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。

2025-06-05

Cell Genomics:广州医科大学等单位联合开发单细胞CRISPR扰动技术破解复杂遗传位点调控难题,揭示隐性调控新机制

通过创新的单细胞CRISPR干扰(CRISPRi)与激活(CRISPRa)联合扰动技术,首次在复杂遗传位点中系统解析了功能调控元件(CRE)的"多因果"调控模式。

2025-08-31

Science:我们与线粒体的古老契约——细胞如何清理“坏基因”?

研究人员通过一系列巧妙的实验,不仅锁定了一个关键的调控“开关”,还发现了一个出人意料的“剧情反转”:携带突变的线粒体竟能“反客为主”,通过破坏细胞的清理系统来实现自我保全。

2025-10-19

84 万人跨种族基因大揭秘!Nat Commun:5 个全新肥胖基因被揪出,不仅致胖还牵连糖尿病、精神状态

研究分析了来自六大族群、近 84 万人的基因数据,不仅揪出 13 个影响体重的关键基因,其中 5 个是首次发现,还发现这些基因不仅致胖,还悄悄操控着血糖、血压甚至精神状态。

2025-11-07

破解基因“缺失密码”!Nature:35 万人基因组揭示 88% 遗传力,罕见变异+非编码区才是易胖、高血压的关键

来自澳大利亚昆士兰大学等机构的科学家们通过进行一项大型基因组研究,或许给出了迄今为止最接近真相的答案。

2025-11-14

碱基编辑技术有望终结亨廷顿舞蹈症和弗里德赖希共济失调的进行性恶化

这项突破性研究成功展示了碱基编辑技术在小鼠和患者细胞中精准纠正三核苷酸重复序列扩增的潜力。

2025-05-31

Science:精确的基因工程指明了可持续农业的未来

一篇发表于《科学》杂志的最新综述论文,阐述了利用基础生物学研究工具理解植物细胞内部工作机制,以改进和增强作物的路径。

2025-11-27

Science:发现两个关键基因控制细胞中初级纤毛产生

这项成果对于理解和治疗由初级纤毛缺失或功能障碍(称为纤毛病)引起的疾病具有直接和长远的意义。纤毛病影响全球1/2000的人口。

2025-09-30

FRBM:基因突变引发“醛风暴”——东亚人群肝病风险大揭秘

这项研究不仅为理解ALDH2*2基因突变如何增加肝病风险提供了新的视角,也为预防和治疗提供了潜在的方向。

2025-09-15