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张锋创立的CRISPR公司Editas,因效果不佳而暂停一项临床试验,将寻找合作伙伴共同开发

除此之外,Editas 表示将很快披露其针对镰状细胞病开发的基因编辑疗法数据。

2022-11-21

张锋最新论文:CRISPR-Cas9的祖先IscB-ωRNA的结构和功能机制

对IsrB及其ωRNA的结构分析,阐明了IsrB-ωRNA是如何共同识别并切割靶DNA的,也为进一步开发和工程化改造这一小型化核酸酶提供了基础。与其他RNA导向的系统的比较,突出了蛋白质和RNA之间的

2022-11-10

Nucleome Therapeutics获4000万美元融资

利用该平台Nucleome已经研究了涉及20多种不同的免疫细胞类型的超过350万种遗传变异,探索在不同类型细胞中变异如何影响了暗基因组中调节元件的作用,并建立了细胞类型与1000多种疾病之间的联系。

2022-10-26

Science子刊:1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病

在一项新的临床研究中,来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造,试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童,这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。

2022-11-15

Nature子刊:张恒/邓增钦合作解析细菌新型CRISPR抗病毒系统工作机制

III-E型CRISPR-Cas系统使用一个称为Cas7-11(也称为gRAMP)的单一多域效应器来切割RNA并与caspase样蛋白酶Csx29相结合,显示出RNA靶向应用的良好潜力。

2022-10-31

Incyte布局CD122靶点,14.3亿美元收购Villaris Therapeutics

Incyte宣布收购由Medicxi投资孵化的Villaris Therapeutics公司,并获得后者的在研抗IL-15Rβ单克隆抗体药物auremolimab(VM6)。Villaris

2022-10-06

张元豪团队使用CRISPR-CATCH技术,实现对ecDNA的靶向分析

早在上世纪六七十年代,科学家们就发现了癌细胞中存在一类微小染色体,之后发现这些没有中心粒和端粒的DNA元件是环形的,大小为几个Mb。

2022-10-18

Pharmacology and Therapeutics: 以胰岛素为基础的药物治疗神经退行性疾病的现状和前景

阿尔茨海默病(AD)和帕金森病(PD)是最常见的神经退行性疾病。尽管它们的病理生理和临床不同,但它们在细胞和亚细胞水平上有几个机制上的相似之处。

2022-09-22

首个CRISPR基因编辑疗法!美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!

exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。

2022-09-29

诺奖团队CasX新公司获赛诺菲10亿美元合作,推进CRISPR-NK细胞疗法

Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors,从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。

2022-09-30