2021年7月9日Science期刊精华
2021年7月14日讯/生物谷BIOON/---周又有一期新的Science期刊（2021年7月9日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。1.Science：揭示唐氏综合征患儿白血病发生的细胞来源doi:10.1126/science.abf6202; doi:10.1126/science.abj3957唐氏综合征（Down syndrome）是一种
Science子刊：利用脂质体纳米颗粒递送靶向IL1RAP基因的CRISPR/Cas9，可让白血病干细胞无处可逃
2021年6月18日讯/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（AML）是一种侵袭性的血癌，只有28%的AML患者能够存活5年。作为一种异质性血液恶性肿瘤，AML以异常增殖和分化受损为特征，是成人急性白血病的主要类型，在美国所有白血病亚型中死亡人数最多。在一项新的研究中，来自美国和韩国的研究人员开发出一种攻击白血病的最新方法，该方法有点像消灭蟑螂。它是一个
Nat Commun：科学家成功利用CRISPR碱基编辑技术纠正产前溶酶体贮积病
2021年7月15日 讯 /生物谷BIOON/ --子宫内的碱基编辑或有望在机体病变发生之前来纠正致病性的突变，1型黏多糖病（MPS-IH，贺勒氏症，指任何一种涉及黏多糖先天性代谢紊乱的疾病）是一种影响机体多个器官功能的溶酶体贮积病（LSD，lysosomal storage disease），其通常会导致个体出生后发生早期的心肺衰竭。如今越来越多的研究证据
Cell：揭示DNA修复蛋白RAD51可让CRISPR基因编辑更高效
2021年7月6日讯/生物谷BIOON/---基因编辑是有目的地改变基因的DNA序列，是研究突变如何导致疾病，以及为治疗目的改变一个人的DNA的有力工具。在一项新的研究中，美国麻省理工学院大脑与认知科学教授Guoping Feng及其团队开发出一种可用于这两种目的的新型基因编辑方法。相关研究结果近期发表在Cell期刊上，论文标题为“Efficient emb
首个体内CRISPR基因编辑临床试验结果公布
Intellia和Regeneron联合宣布，两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据。中期结果显示，第28天，0.1 mg/kg剂量组血清TTR蛋白水平较基线平均降低了52%，而0.3 mg/kg剂量组-血清TTR蛋白水平降低了87%。
2021年5月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
Nat Commun：利用CRISPR/Cas9介导的A2AR基因缺失可显著增强CAR-T细胞抵抗一系列癌症的疗效
2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---一种称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法的癌症免疫疗法是革命性的，因为它已经产生了非常有效和持久的临床反应。CAR是一种工程化的合成受体，其功能是重新引导淋巴细胞（最常见的是T细胞）识别和消除表达特定靶抗原的细胞。CAR与细胞表面上表达的靶抗原的结合不依赖于MHC 受体，从而导致强有力的T细胞活化
Nature发布PSCK9碱基编辑疗法最新数据：一次注射PCSK9降低约90％，持续长达10个月
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。PCSK9在肝脏中高表达，理论上，一次性
Cell子刊：新研究利用CRISPR-Cas9成功地对人单核细胞进行基因编辑
2021年5月22日讯/生物谷BIOON/---自CRISPR-Cas9基因编辑技术问世以来的十年间，科学家们已经利用该技术剔除或改变了越来越多的细胞类型中的基因。如今，在一项新的研究中，来自美国格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校的研究人员将人类单核细胞---在免疫系统中发挥关键作用的白细胞---添加到了这一列表中。他们将CRISPR-Cas9应用于单核细
Commun Biol：基因C9orf72在肌萎缩性脊髓侧所硬化症和额颞叶痴呆发病过程中或扮演着关键角色
2021年7月4日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧所硬化症（ALS，amyotrophic lateral sclerosis）和额颞叶痴呆（FTD，fronto-temporal dementia）最常见的遗传原因就是C9orf72基因内所发生六核苷酸的重复扩张，C9orf72基因的mRNA和蛋白水平下降往往存在于ALS和FTD患者中，但C9