Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Science子刊：一种新发现的lncRNA可能解释了2型糖尿病患者肌肉量减少的原因
研究表明，TMEM9B-AS1支持MYC基因的稳定性，而MYC是驱动核糖体（蛋白质制造工厂）生产的关键基因。缺乏这种RNA分子时，MYC变得不稳定，肌肉细胞失去维持正常蛋白质生产的能力。
2025-07-26
左旋多巴或可让特定自闭症患者亚群获益
Scn2a缺失使得VTA多巴胺能神经元放电能力下降，多巴胺释放减少，导致多种自闭症样行为出现，使用左旋多巴进行治疗，在小鼠中显著改善了社交和焦虑方面的非运动类行为障碍。
2025-07-13
中国团队溶瘤病毒疗法再登顶刊：浙江大学梁廷波团队Nature论文为晚期肝癌患者带来新生机
该研究首次通过多中心 1 期临床试验评估了溶瘤病毒 VG161 在难治性肝细胞癌患者中的安全性、药代动力学及初步疗效。
2025-03-22
Neurology：在痴呆症患者中类风湿性关节炎或与机体认知功能下降有关
本文研究结果表明，相比未患类风湿性关节炎的痴呆症患者而言，类风湿性关节炎痴呆症患者的认知功能更差且死亡风险会增加。
2025-02-28
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
100%晚期癌症患者应答，近80%患者完全缓解，亮眼临床试验数据公布
2024-11-08
5年长期随访数据显示，ctDNA检测可指导部分肠癌患者免于术后辅助化疗
对分期为II期的结肠癌患者，术后辅助化疗阶段以ctDNA液体活检指导管理策略，不仅可使接受辅助化疗的患者比例接近减半，也不会对患者的5年无复发生存率和总生存造成不利影响。
2025-04-05
贾伟平院士团队最新研究发现社区同伴支持模式可有效改善糖尿病患者干预24个月后的管理效果
本研究首次验证了基于社区的同伴支持策略对糖尿病管理长期干预后的显著成效，为全球糖尿病管理提供了重要的中国经验和有力证据。
2025-04-19