营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
Cell：揭示G蛋白偶联受体介导的β-arrestin激活机制
在美国食品药品管理局（FDA）批准的所有药物中，大约有三分之一的药物靶向一个大型的生物分子家族，即所谓的G蛋白偶联受体（GPCR），GPCR的职责是触发细胞对胞外刺激的反应。人体中存在800多种不同的
Nat Med:接受基因治疗2-4年后A型血友病患者mRNA和蛋白表达会发生什么改变呢？
组织病理学显示，表达hFVIII-SQ蛋白的肝细胞没有发育不良、结构扭曲、纤维化或慢性炎症，也没有检测到内质网压力。
Cell：揭示G蛋白偶联受体通过纳米空间进行信号传递
活细胞暴露在各种刺激之下。无数的信使分子停靠在它的表面上，细胞膜上的受体接受传入的“命令”。然后，这会触发信号级联反应在细胞内，最终通过产生或分解物质，或通过在细胞核内开启和关闭基因来做出反应。如今在一项新的研究中，来自德国亥姆霍兹联合会马克斯-德尔布吕克分子医学中心的研究人员发现，这些过程远比以前想象的要复杂。
Nature：揭示TMEM106B以一种依赖年龄的方式形成淀粉样蛋白细丝
在一项新的研究中，来自英国剑桥MRC分子生物学实验室和美国印第安纳大学等研究机构的研究人员确定了在神经退行性疾病中发现的一种常见的蛋白---TMEM106B---以一种依赖年龄的方式形成淀粉样蛋白细丝
Nature：揭示与FTLD-TDP相关的淀粉样蛋白是TMEM106B而不是TDP-43
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校和梅奥诊所的研究人员在从代表其中四种FTLD-TDP亚型的四名患者的大脑中提取了淀粉样蛋白纤维（amyloid fibril），并通过低温电子显微镜（cry
Nucleic Acids Research:水稻非B型DNA二级结构的鉴定及功能分析方面取得新进展
近日，南京农业大学农学院张文利课题组在Nucleic Acids Research上发表了题为“Genome-wide characterization of i-motifs and their potential roles in the stability and evolution of transposable elemen
JEM：揭示B细胞中的TBK1蛋白是生发中心形成所必需的
在一项新的研究中，来自日本东京大学和大阪大学的研究人员确定了免疫系统长期记忆的一个基本部分，为追求设计更好的疾病疫苗提供了一个有用的新细节。这项研究揭示了酶TBK1在决定免疫系统记忆B细胞的命运方面的新作用。