JCI：新研究揭示IFITM5基因突变引发骨干细胞异常分化，从而导致V型成骨不全症
V型成骨不全症是一种由基因IFITM5突变引起的脆骨病。这种基因突变阻碍了骨干细胞正常发育为形成健康骨骼的成熟细胞，这种突变会导致形成极脆的骨骼。
2024-06-27
Nat Med：特定菌株与2型糖尿病风险具有新关联，噬菌体角色引关注
新研究表明，肠道微生物组的变化很可能是2型糖尿病发病的前置因素，即先有微生物组的改变，随后才发生糖尿病，尽管这一因果关系尚需更多前瞻性和干预性研究来确证。
2024-07-02
达格列净获FDA批准治疗儿童和青少年2型糖尿病
T2NOW研究是一项为期26周的随机、双盲、多中心III期临床，旨在评估在接受二甲双胍、胰岛素或两者并用治疗的儿童和青少年2型糖尿病患者中，达格列净作为附加治疗的有效性和安全性。
2024-06-13
《自然·医学》：斯坦福团队确定6种抑郁症生物型，有助于抑郁症的个性化精准治疗！
这项研究提供了一种新的、经过临床验证的定量方法来解析抑郁症和焦虑症的生物学异质性，代表了一种推进精神病学精准治疗的有潜力的方法。
2024-06-24
Acta Pharm Sin B：双聚乙二醇化胰岛素——一种长效胰岛素偶联物，在降低低血糖方面具有优越的安全性
该研究表明长期大剂量双聚乙二醇化胰岛素可减轻糖尿病肾病，且无明显的系统毒性。
2024-06-17
JCO：1期临床试验表明一种增强型CAR-T细胞疗法有望治疗诸如弥漫性中线胶质瘤之类的高级别中枢神经系统肿瘤
研究人员开发出一种靶向在弥漫性中线胶质瘤（diffuse midline glioma, DMG）和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达的GD2抗原的增强型CAR-T细胞疗法。
2024-06-26
近10万人随访研究发现，过量载脂蛋白B与心血管疾病有剂量依赖关系，预测价值超LDL-C
本研究共纳入了来自哥本哈根队列研究的95108名参与者数据，其中53484人为女性，中位随访9.6年，参与者在基线时未使用他汀类药物。
2024-06-14
Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
JCI：B细胞或在机体肺部移植排斥过程扮演着关键角色
本文研究中，研究人员描述了B细胞或能作为肺部缺血/再灌注损伤的关键协调子，由于目前的药物会耗尽B细胞，因此相关研究结果为调查开展B细胞靶向性疗法的临床试验提供了一定的理论依据。
2024-05-13
B7-H3 ADC新药II期研究出现5例患者死亡
在这项研究中，有5例患者死亡。其中，2mg/kg剂量组1例患者为急性心肌梗死（研究者认为与药物无关）；2.7mg/kg剂量组中出现4例患者死亡，1例心脏骤停（研究者认为与药物无关）。
2024-05-14