Sci Transl Med：患者特异性iPS细胞ALS药物筛选现曙光
肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）是一种迟发性的，致命疾病，患者的运动神经元严重退化。难以获得ALS患者的运动神经元和缺乏相应的疾病模型，严重阻碍着发现新的ALS治疗药物。 研究者从携带TDP-43蛋白突变的家族性ALS患者的运动神经元细胞，成功诱导出多能干细胞（iPS细胞）。
Vertex公布其丙肝药物ALS-2200积极性临床结果
2012年7月30日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药周一发布其核苷酸类似物新药ALS-2200，用于丙型肝炎治疗的早期病毒动力学研究的积极性结果。 据研究结果，基因1型初治慢性丙肝患者在接受ALS-2200日服一次、每次200 mg剂量的治疗七天后，其中位丙型肝炎病毒（HCV）RNA水平降低4.54 log10IU/mL。
:科学家发现少突胶质细胞在ALS疾病在的作用
2013年4月1日讯 /生物谷BIOON/--约翰霍普金斯大学科学家发现一类神经系统细胞比运动神经元在脊髓侧索硬化（ALS）发病过程中更重要。科学家称该发现有助于开发影响ALS发病进程的药物。 该研究发表在近期的Nature Neuroscience上。科学家发现基因突变小鼠引起类似人类ALS疾病，而该突变影响少突胶质细胞。少突胶质细胞负责神经系统绝缘作用，该细胞在ALS发病早期就有变化。
:研究发现新的ALS相关基因
2013年5月27日讯 /生物谷BIOON/--斯坦福大学医学院科学家发现一些新基因与散发型ALS相关。该病是一种进行性致死疾病，由于运动神经元功能逐步丧失，导致运动机能减退，最终因无法呼吸而死亡，目前暂无有效治疗手段。 尽管科学家已经发现一些与遗传型ALS相关的基因，而该病的发病机制仍然是个未知的迷。斯坦福大学科学家分析比对了47为散发型ALS病人和他们未发病父母的DNA序列。
Vertex公布核苷类似物前体药物ALS2158病毒动力学研究数据
2012年9月25日电 /生物谷BIOON/ --Vertex制药与合作伙伴Alios生物制药公司，今天公布了有关腺苷核苷类似物前体药物ALS2158治疗丙型肝炎的一项病毒动力学研究结果。研究数据显示，在I型慢性丙型肝炎患者中，7天内接受剂量高达900mg的ALS2158具有良好的耐受性，但未能够产生足够的抗病毒活性，还需开展进一步的临床开发。
Sci Transl Med：神经干细胞移植治疗ALS
2013年1月6日讯 /生物谷BIOON/ --从11个独立的肌萎缩性脊髓侧索硬化症研究的荟萃分析得到结果证实ALS这种致命的疾病是可以治疗的。研究人员说，针对新机制，揭示了以神经干细胞为基础的治疗方法可治疗ALS。 HMS外科副教授 Yang (Ted) Teng表示：研究将有助于我们更好地理解运动神经元疾病的机制。ALS导致脊髓神经细胞的死亡，最后患者失去移动，甚至呼吸能力。
Brain：一种缓解ALS病人痉挛的新疗法
2012年11月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自法国斯特拉斯堡的研究者揭示了引发肌肉萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者出现痉挛的原因，研究者发现负责血清素释放的神经元的退化是患者痉挛的主要原因，长期研究中，研究者假设，在大脑中扮演血清素受体的分子可以消除病人的痉挛状态。相关研究成果刊登于国际杂志Brain上。
Cytokinetics修正ALS药物tirasemtiv研发数据错误
2013年7月24日讯 /生物谷BIOON/ --制药公司Cytokinetics公司被迫修订其研发的ALS药物tirasemtiv的研发数据错误。为了修正这一错误，公司重新制定了新的中期研究计划，并将原定的志愿者规模由500人扩大至680人。据了解，这项错误发生在参与患者数据采集系统中，有58名志愿者本应该服用实验药物却被错误的提供了安慰剂。这一错误也使得该药物的开发成本增加了近500万美元。
Stem Cell Reports：科学家成功减缓ALS小鼠疾病恶化
近日，日本干细胞科学家已经成功地减缓运动神经元疾病小鼠的恶化，这就为最终治疗人类铺平了道路。研究人员移植将专门制造的细胞注入肌萎缩侧索硬化症（ALS）小鼠，结果发现神经系统变性的进展减慢近百分之八，相关
干细胞疗法可用于治疗ALS、痴呆症
2013年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --最近来自约翰霍普金斯大学的研究人员和Isis医药公司合作开发利用干细胞技术治疗痴呆症和肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）。研究人员通过干细胞技术分化出正常的神经细胞以替代ALS患者发生C9ORF72基因突变的细胞。这种突变阻碍了集体正常蛋白质合成的进程。通过导入正常的RNA，研究人员可以令突变的基因重新表达行使正常功能。