8篇Cell及其子刊论文构建出一系列增强子AAV载体,用于研究大脑疾病
快速增长的脑细胞类型增强子AAV载体集合,具有前所未有的标记强度和特异性,为在多种哺乳动物模型生物中,甚至可能在人类中,实现新的脑细胞类型靶向和扰动提供了巨大希望。
2025-05-27
登上Cell子刊封面:复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统,单个AAV递送,实现高效体内基因编辑
以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。
2025-12-01
【嘉宾首轮公布】ICDC2025 & Biomarker2025邀您8月7-8日上海相聚!
由触界生物主办的第八届肿瘤免疫及伴随诊断合作峰会(ICDC2025)和生物标志物开发全链峰会(Biomarker2025)将于8月7-8日在上海举办。
2025-07-15
Cell:新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体,有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实,AAVR2在帮助多种AAV类型(包括广泛用于患者治疗的AAV类型)更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
8月Nature杂志重磅级亮点研究成果解读!
2025-08-29
Cell子刊:舒易来团队报道AAV基因治疗后,遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明,PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具,而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具,三者结合可以有效进行听觉评估。
2025-05-30
Nature Medicine:东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型(DFNB9)患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
Cell子刊:Fengfeng Bei/蒲军/范先群团队证实,这种新型AAV可用于呼吸系统和肺部疾病的基因治疗
该研究表明,AAV.CPP.16 对跨物种的呼吸道组织具有高度嗜性,并验证了通过鼻腔给药 AAV.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法,用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。
2025-05-26