Cell Discovery | 新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA（crRNA）从核内转移到细胞质，实现了在细胞质内靶向降解RNA。
CMJ：我国科学家综述了通过靶向代谢增强CAR-T细胞抗肿瘤反应的多种策略
为了应对这些挑战，科学家们一直在努力开发实用且有效的代谢干预措施，以增强 CAR-T 细胞的代谢适应性和抗肿瘤能力。根据这个领域的最新证据，这篇综述文章概述了已显示出良好效果的关键策略。
诺华押注PROTAC，靶向雄激素受体，治疗前列腺癌
Arvinas是一家世界领先的PROTAC疗法开发公司，其由PROTAC技术开创者、耶鲁大学教授 Craig Crews 于2013年创立。
蔡宇伽/洪佳旭团队开发全新疫苗技术：树突状细胞靶向性类病毒颗粒，作为mRNA疫苗载体
该研究开发了一种新型疫苗技术——DVLP，能够在体靶向DC，同时递送mRNA和展示抗原蛋白，并激发强烈的体液免疫反应和细胞免疫反应。
Nat Immunol：利用机体B细胞通过靶向作用线粒体代谢来抵御人类癌症或自身免疫性疾病
本文研究结果表明，外源性的Trx刺激或能将调节性B细胞和SLE患者机体B细胞的线粒体膜的极化恢复到正常的B细胞水平，同时也揭示了Trx水平不足或许是SLE患者机体调节性B细胞损伤发生的基础。
Science子刊：靶向ACSL4，抑制铁死亡，防治铁死亡相关疾病
该研究发现AS-252424是一种特异性和靶向性的ACSL4抑制剂，具有显著的抗铁死亡功能，并揭示了其在调控铁死亡中的潜在作用和分子机制，为铁死亡相关疾病的治疗提供了一种潜在治疗方法。
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
Nat Commun│中国科学院管敏团队发现靶向脂肪细胞ESRRA可促进富含脂肪细胞的骨髓中的成骨和血管形成
研究表明脂肪细胞ESRRA缺乏可以保护小鼠免受HFD或卵巢切除术（OVX）引起的骨质流失和高骨髓肥胖，而对外周WAT几乎没有影响。
肥厚型心肌病突破性进展，首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批
玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂，它直接针对HCM的核心病理生理机制，有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成，减轻了心肌的过度收缩。
Nature Medicine：淋巴结靶向的癌症疫苗，延缓胰腺癌和结直肠癌复发
这项1期临床试验展示了癌症疫苗ELI-002 2P的疗效、免疫原性安全性和推荐2期剂量，并证明ELI-002 2P可以有效缓解结直肠癌和胰腺癌患者的肿瘤复发，增加患者生存率。