瑞士Santhera小分子药物idebenone获入FDA快速通道，杜氏肌营养不良患者有福了！
瑞士Santhera制药公司治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物Raxone/Catena（化学名: idebenone）三期临床试验结果甚是乐观，获得了FDA快速通道药物认定。
隔膜胶塞：让药品更安全
药用局部隔膜橡胶塞作为一种新型药用包装材料，其膜涂层阻断了胶塞和药物的接触，较普通丁基胶塞更能提高药品的稳定性。 目前，市场上按隔膜材料主要分为三类：氟材料隔膜、PET薄膜（聚酯类薄膜）和Parylene涂层（[poly(p-xylylene)]系列膜）。 氟材料具有极低的表面自由能，是已知固体材料中表面自由能最小的，因此几乎所有固体材料都不能粘附在其表面上。
EMBO Mol Med：新型化学制剂或可有效治疗杜氏肌营养不良症
2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症；研究者表示，VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状，而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。
Sci Transl Med：修复肌营养不良症中细胞损伤的蛋白
据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道，提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症（DMD）的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的，DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期，且此病无法治愈。
Nat Med ：抗击肌营养不良症的新希望
2014年8月29日讯 /生物谷BIOON/--杜兴氏肌肉营养不良症是一种无法治愈的，使人衰弱的疾病。近日，一项新研究发现抗肌萎缩蛋白的一种变体可以缓解肌肉萎缩。这反过来可能导致找到进行性肌营养不良的新疗法。这项研究
Nat Commun：基因线索帮助解决肌病之谜
一个特定基因所发生的突变被发现是“美洲土著人肌病”（一种罕见的染色体病）的病因。在本期Nature Communications上报告的这些发现揭示了用于治疗该疾病的一个潜在的新目标。 “美洲土著人肌病”是一种先天性疾病，有无数种消耗性症状，其中包括肌肉虚弱、呼吸和进食困难、发育较慢、以及肌肉痉挛、僵硬和抽搐等。虽然对这种病的影响已有很好的文献记录，但对促成这种疾病的机制却很不了解。
Arthrit Care Res：体重指数或是纤维肌痛一独立危险因素
目前，大约有5%的美国人患有纤维肌痛症状。纤维肌痛患者人数在肥胖人群中所占比例较高，但肥胖与纤维肌痛症状之间的因果仍不是很明确。 近日，梅奥诊所的完成的一项研究证实：体重指数或许能成为纤维肌痛症状的一独立危险因素，其相关研究论文发表在Arthrit Care Res杂志上。
Sci Transl Med：有望治疗肌营养不良症的免疫细胞亚群
2014年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --加州大学旧金山分校研究人员发现，免疫细胞的一个子集：调节性T细胞（Treg细胞）抑制假肥大型肌营养不良症（DMD）小鼠模型的炎症和肌肉损伤。 科学家们表示，调节性T细胞（Treg细
JAMA：治疗帕金森 肌酸一水化物疗法无效
一篇发表于JAMA上的研究报告中，来自美国罗彻斯特大学的研究人员通过研究表示，相比安慰剂治疗而言，利用肌酸一水化物(creatine monohydrate)疗法治疗帕金森患者至少5年时间或许并不能有效减缓患者的临床疾病进展。
JCI：miR-206能够促进骨骼肌再生
肌源性干细胞被称为是卫星细胞，骨骼肌受损后能够激活该细胞，起始增殖及分化再生出新的肌纤维。 研究发现，肌肉受损后，骨骼肌特异性microRNA miR-206在卫星细胞中明显上调，但是它在肌肉再生中的功能还不明确。 近日，美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现，在应答于肌肉损伤时，miR-206能够促进骨骼肌再生。