上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nat Cancer：新型药物组合或有望治疗人类晚期HER2阴性乳腺癌
本文研究结果表明，利用HDAC抑制剂恩替诺特（entinostat）和双重免疫检查点抑制剂进行预处理或许能作为一种安全且有希望的策略来治疗人类转移性乳腺癌。
2024-02-26
Nat Med：特殊的血液突变或能增加机体急性肾脏损伤发生的风险
本文研究中，研究人员建立了CHIP或是一种特殊的遗传学机制，其能通过肾脏巨噬细胞所介导的异常免疫反应，来促使急性肾脏损伤后受损的肾脏功能发生恢复。
2024-03-13
J Exp Clin Cancer Res: 双重阻断IL6和CCR2通路为治疗HPV阴性头颈部鳞状细胞癌提供了新的策略
本研究工作表明，同时阻断IL6和CCR2是增强HPV-HNSCC中NK细胞抗肿瘤活性的潜在方法，为开发更有效的基于免疫治疗的治疗该疾病亚型的方法提供了科学依据。
2024-03-21
EMBO Mol Med：新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病
急性髓性白血病（AML）是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。
2024-03-29
Cell子刊：复旦大学余科达团队揭示三阴性乳腺癌治疗新策略
研究团队发现，EMSY诱导了BRCAness表型，在乳腺肿瘤干细胞中优先表达，促进ALDH+细胞富集，并与不良的无复发生存率呈正相关。
2024-02-03
PNAS | 海南医学院任瑞宝/蔡望伟/上海交通大学陈竺揭示年龄和突变数对克隆造血大小的影响
该研究比较了长寿(年龄≥90岁)和普通(年龄60 ~ 89岁)老年组的CH，发现长寿老年组的CH患病率显著升高，TET2和ASXL1突变显著增加。
2024-03-13
Molecular Cancer：根据患者特定的信号特征预测三阴性乳腺癌的最佳治疗组合
三阴性乳腺癌(TNBC)是一组雌激素受体、孕激素受体和HER2表达缺失的异质性肿瘤。靶向治疗在治疗TNBC方面的成功有限，因此，实现有效的靶向联合的策略是一个未得到满足的需求。
2024-01-29
《自然·癌症》：科学家发现肝转移专属基因突变，PI3K抑制剂联合SGLT2抑制剂或生酮饮食有望破解！
Pip4k2c基因表达缺失不仅可以增强黑色素瘤肝转移的潜力，而且是“专职掌管”，对肝部位转移具有高度特异性（FDR<0.06）。
2024-03-14
Cell ：合成生物学的新前沿：对抗突变占主导地位的新策略
研究者利用合成生物学的策略，构建了一个模拟干细胞(stem cells)、前体细胞(progenitors)、和分化细胞(differentiated cells)分化过程的生物电路。
2024-02-14