Cell：揭示蛋白变性如何导致遗传疾病！
2020年6月9日讯 /生物谷BIOON /——蛋白质中单个构建块的重复是许多遗传疾病的原因，但这种重复实际上是如何导致疾病的仍在很大程度上是未知的。柏林的研究人员研究了重复的延伸是如何导致这种疾病的，并发现突变蛋白质之间的吸引力导致它们改变了细胞中微小液滴的行为。这种作用模式可以解释许多其他遗传疾病。每只手有五个手指，每只脚有五个脚趾--在发育过程中，我们
轻链(AL)淀粉样变性首个疗法！强生皮下Darzalex组合一线治疗III期临床：血液学缓解率高达92%
Darzalex皮下制剂是第一个也是唯一一个被批准的CD38单抗，静脉制剂于2019年10月在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！
结晶样视网膜变性病的基因治疗研究获进展
结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy， BCD）是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。它的另一个显着特征是，相对于其他人群，BCD在东亚人群中具有显着增高的发病率。据估计，中国人群中BCD的发病率约为1/24000，占全部视网膜色素变性患者的1/6至1/10。大多数
间充质干细胞真地有望治疗COVID-19吗？科学家们争论不已
2020年5月28日讯/生物谷BIOON/---近期在中国进行的一项初步研究中，7名COVID-19患者接受了静脉注射供体间充质干细胞（MSC）---被认为具有免疫调节能力的多能细胞，结果表明这种干预措施是安全的，而且这种方法可能会改善患者预后。虽然这7名患者都康复了，但科学家们对这一方法背后的逻辑以及其真正的效果如何，众说纷纭。今年4月5日，美国食品药物管
间充质干细胞治疗糖尿病足溃疡安全有效
间充质干细胞在治疗糖尿病伤口方面具备良好的前景，并在临床前和临床试验中都表现出安全有效性。但是，由于缺乏商业化产品，临床医生目前还难以用到间充质干细胞。韩国 Anterogen 公司开发了一种使用脂肪间充质干细胞（ASC）治疗糖尿病足溃疡的新药「Allo-ASC-DFU」，其 II 期临床试验（NCT02619877）的结果发表在《糖尿病学》杂志
爱尔兰科学家发现引发视网膜变性的蛋白
来自都柏林三一学院（TCD）研究团队的最新研究揭示了一种叫做SARM1的蛋白，这种蛋白可能在因神经细胞损伤而导致的视网膜变性过程中起关键作用。相关研究成果发表在《Life Science Alliance》杂志上。感光细胞是在我们眼球后壁部发现的特殊神经元，它们将光转换成可以让我们看到的电信号，失去感光细胞将导致失去视力。感光细胞及滋养它们的细胞
武田与ProThera合作开发新型血浆源性间α抑制蛋白(IAIP)疗法！
2020年04月26日讯 /生物谷BIOON/ --武田制药（Takeda）与ProThera Biologics近日联合宣布，双方已签订了一项全球许可协议，开发一种新型血浆源性间α抑制蛋白（IAIP）疗法，用于治疗急性炎症性疾病。早期研究表明，这种IAIP技术有潜力为一系列急性炎症性疾病提供一种高度创新的疾病修饰疗法。在这些疾病中，失调的炎症在病理学中起着
Cell：新研究揭示在美国疫情早期，SARS-CoV-2在海岸间传播
2020年4月22日讯/生物谷BIOON/---一种称为SARS-CoV-2的新型冠状病毒被确认为2019年12月在中国武汉爆发COVID-19肺炎的原因。中国境外早在2020年1月13日就报告了与旅行相关的COVID-19病例。截至目前，这种病毒几乎扩散到了所有国家。美国首次检测到的SARS-CoV-2病例是2020年1月19日来自华盛顿州的一例旅行相关病
间充质干细胞remestemcel-L显疗效，治疗中/重度急性呼吸窘迫(ARDS)存活率88%
remestemcel-L是一种同种异体间充质干细胞，治疗12例中/重症呼吸机依赖患者，10例（83%）存活。同时期，纽约医院同类型患者存活率仅12%。