Nature最新研究｜通过长达10年时间监测，被公认为安全的AAV载体存在潜在致癌性
近日，发表在Nature上的研究：A long-term study of AAV gene therapy in dogs with hemophilia A identifies clonal expansions of transduced liver cells表明，一项针对患有血友病的狗接受腺相关病毒（AAV）基因疗法的十年研究后发现，
胎盘间充质干细胞外泌体对高糖培养的成纤维细胞衰老的影响研究
为了探索高糖(high glucose，HG)促进体外培养的人皮肤成纤维细胞(human dermal fibroblasts，HDFs)的衰老条件， 天津医科大学边晓玮 张翠萍 李炳旻等人分离人包皮组织的HDFs，建立高糖老化模型；观察胎盘间充质干细胞来源的外泌体(exosomes，Exos)对高糖培养的成纤维细胞增殖、迁移及衰老的影响。实验分
间充质干细胞疗法！诺华与Mesoblast签署许可协议：remestemcel-L治疗急性呼吸窘迫(ARDS)!
remestemcel-L治疗COVID-19相关ARDS的存活率高达83%。
2000-2016年间新型癌症药物让美国120多万名患者免于癌症死亡！
2020年11月18日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际杂志Journal of Medical Economics上的研究报告中，来自PRECISIONheor机构和辉瑞公司的研究人员通过研究表示，在过去16年里，新型癌症药物的研发挽救了超过120万人的生命。研究者表示，在2000年至2016年间，美国有120多万名癌症患者都免于死亡，这
间充质干细胞外泌体在体内的分布和代谢
胞外囊泡(EV)是由正常和疾病细胞释放的纳米大小的囊泡，作为一种新的细胞间通讯形式，可以作为基因和药物的有效治疗载体。然而，EV的体内特性，如组织分布、血液水平和尿液清除率，这些将决定其治疗效果和潜在毒性的重要参数仍有许多未知之处。MSC-EV在体内的分布与代谢间充质干细胞(MSC)分泌大量的EV(MSC-EV)，MSC-EV内容物包括各种蛋白和
靶向轴突变性！礼来13.5亿美元收购Disarm Therapeutics，获新型强效SARM1抑制剂项目！
Disarm已发现了新型、强效SARM1抑制剂，并正将其推进至临床前研究。
辉瑞Xalkori获美国FDA优先审查：治疗ALK阳性系统性间变性大细胞淋巴瘤(sALCL)！
如果获批，Xalkori将是治疗ALK阳性ALCL儿科患者的第一个生物标志物驱动的疗法。
一类新型抑制剂可高效阻止神经变性，有望治疗一系列神经退行性疾病
2020年10月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自德国海德堡大学的研究人员发现了一种位于神经连接（即突触）处的通常会激活一种保护性遗传程序的特殊受体当位于突触外时如何导致神经细胞死亡。这种在神经退行性过程方面的重要发现使得他们对治疗药物产生了全新的认识。在对小鼠模型的实验中，他们发现了一类新的保护神经细胞的高效抑制剂。正如Hilmar
积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
2020年10月9日，辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。